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후생유전학적 조절기로서의 mRNA

후생유전학적 조절기로서의 mRNA

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양식적임

후생유전학적 조절기로서의 mRNA

Omega가 개발한 Epigenomic Controller는 게놈 내 고유 서열의 매우 구체적인 표적화를 제공하도록 프로그래밍된 mRNA 기반 치료법으로, 맞춤형 기간 동안 유전자 발현을 제어 가능하게 조절하여 "모두 켜짐" 또는 "모두 꺼짐" 이외의 옵션을 제공할 수 있습니다. 최고 수준의 유전자 조절에서 전사전 작용을 발휘함으로써, mRNA 기반 컨트롤러는 역사적으로 기존 접근법으로는 치료할 수 없었던 질병을 포함하여 주요 질병 동인과 관련된 보상적 자동 조절을 극복하기 위한 것입니다.

업계 최초의 Omega Epigenomic Controller인 OTX-2002는 현재 간세포암종(HCC) 치료를 위해 개발되고 있습니다. OTX-2002는 MYC 자동 조절을 무시할 가능성이 있는 후생적 조절을 중재하기 위해 표적 mRNA로 인코딩된 단백질을 활용하여 c-MYC(MYC)의 발현 수준을 조절하기 위한 것입니다. FDA는 HCC 치료에 있어 OTX-2002에 희귀의약품 지정을 부여했습니다.

비소세포폐암에 대한 OTX-2101(MYC), 염증에 대한 CXCL 1-8, 간 재생에 대한 HNF4A, 탈모증에 대한 SFRP1을 포함하여 오메가의 후성유전체 조절제로서 다른 mRNA 치료제가 전임상 연구에서 조사되고 있습니다.

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학년

산출물

스펙

어플리케이션

비GMP

약물물질, mRNA

0.1~10mg(mRNA)

세포 형질감염 등 전임상 연구, 분석법 개발, 사전 안정성 연구, 제형 개발

완제의약품, LNP-mRNA

GMP, 무균

약물물질, mRNA

10mg~70g

임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급

완제의약품, LNP-mRNA

5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지
후성유전체 컨트롤러로서의 mRNA 파이프라인

코드 네임

표적 유전자

표시

제조업 자

최신 스테이지

OTX-2002

MYC

간세포 암

오메가테라퓨틱

1단계/2단계

OTX-2101

MYC

비소 세포 폐암

오메가테라퓨틱

전임상

CXCL 1-8

CXCL 1-8

염증, 면역학

오메가테라퓨틱

전임상

HNF4A

HNF4A

간 재생

오메가테라퓨틱

전임상

SFRP1

SFRP1

탈모증

오메가테라퓨틱

전임상
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