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홈페이지 > 모달리티 > 핵산 > 메신저 RNA (mRNA) > 단백질 대체를 위한 mRNA 치료제
인체는 mRNA를 이용하여 막을 통해 이동하는 단백질, 세포 내 단백질, 미토콘드리아 내 단백질 및 분비 단백질과 같은 치료용 단백질을 번역하고 인코딩할 수 있습니다. mRNA 기반 단백질 대체 요법은 다양한 질환에 대한 실현 가능한 대안적 치료법을 제공합니다.
임상 시험에서는 mRNA 기반 치료제가 심근 허혈 (AZD8601, VEGF mRNA), 오르니틴 트랜스카르바밀레이스 결핍 (ARCT-810, OTCase mRNA), 메틸말로닉 산혈증 (mRNA-3705, MUT mRNA), 프로피온산혈증 (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), 낭성 섬유증 (MRT-5005 및 VX-522, CFTR mRNA)에서 사용될 수 있음을 보여주었습니다.
또한, mRNA는 바이러스 감염과 암의 예방 및 치료를 위한 항체(예: 중화 항체, 항체 조각, 나노 항체)를 직접 인코딩합니다. 이러한 항체들은 특정하게 바이러스, 박테리아 및 암/종양 세포를 인식하고 긴 가변 사슬을 통해 결합하여, SARS-CoV-2, HIV와 같은 질환의 예방 및 치료뿐만 아니라 동물 모델과 인간 종양에 유용하게 작용합니다.
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등급 |
제출 자료 |
사양 |
응용 프로그램 |
비-GMP |
약물 물질, mRNA |
0.1~10 mg (mRNA) |
세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구 |
약물 제품, LNP-mRNA |
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GMP, 무균성 |
약물 물질, mRNA |
10 mg~70 g |
신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급 |
약물 제품, LNP-mRNA |
5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지 |
No. 801, Jiankang Avenue, Taizhou, Jiangsu, China
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