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유전자 편집을 위한 mRNA

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양식적임

유전자 편집을 위한 mRNA

원핵생물의 적응 면역 체계인 CRISPR/Cas는 외부 질병을 유발하는 DNA를 박테리아 게놈에 이식할 수 있습니다. 이 시스템의 발견은 맞춤형 crRNA 서열과 함께 융합된 tracrRNA로 구성된 가이드 RNA(gRNA)를 사용하여 Cas9가 원하는 표적으로 향할 수 있기 때문에 게놈 편집 전략에 혁명을 일으켰습니다. 이 강력한 기술은 심혈관 질환과 같은 다유전성 질환의 돌연변이를 교정함으로써 질병을 역전시킬 수 있는 큰 잠재력을 제공합니다.

mRNA는 감염성도 아니고 통합 플랫폼도 아니며 감염이나 돌연변이 삽입의 잠재적 위험이 없습니다. 이는 일반적으로 LNP에 의해 비바이러스 벡터로 전달됩니다. Intellia Therapeutics 및 CRISPR Therapeutics를 포함한 여러 회사는 mRNA 및 Cas9 gRNA를 기반으로 한 생체 내 유전자 편집 기술을 개발했습니다.

Intellia Therapeutics는 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료를 위해 NTLA-2001을 개발했습니다. 회사는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ATTR-CM 치료를 위한 NTLA-2001의 2023상 임상시험을 시작하기 위한 IND 승인을 받았으며, 중요한 국제 임상시험은 XNUMX년 말에 시작됩니다.

CRISPR Therapeutics는 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD) 및 이상지질혈증 치료를 위해 CTX-310을 개발하고 있습니다.

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