유전자 편집을 위한 mRNA

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CRISPR/Cas는 원핵생물의 적응 면역 시스템으로, 외부 병원성 DNA를 세균 게놈에 삽입할 수 있습니다. 이 시스템의 발견은 가이드 RNA(gRNA)로 구성된 맞춤형 crRNA 서열과 tracrRNA가 융합된 형태로 Cas9를 원하는 대상에 지시할 수 있어 유전체 편집 전략을 혁신적으로 변화시켰습니다. 이 강력한 기술은 심혈관 질환과 같은 다중 유전자 질환에서 돌연변이를 수정하여 질병을 역전시키는 큰 잠재력을 가지고 있습니다.

MRNA는 감염성도 아니고 통합 플랫폼도 아니며, 감염이나 돌연변이 삽입의 잠재적 위험도 없습니다. 일반적으로 비바이러스 벡터인 LNP를 통해 전달됩니다. 인텔리아 테라퓨틱스와 CRISPR 테라퓨틱스를 포함한 여러 회사들은 mRNA와 Cas9 gRNA 기반의 in vivo 유전자 편집 기술을 개발했습니다.

인텔리아 테라퓨틱스는 트랜스티레틴 아밀로이드증 (ATTR) 치료를 위해 NTLA-2001을 개발했습니다. 회사는 최근 미국 식품의약국으로부터 ATTR-CM 치료를 위한 NTLA-2001의 3상 시험에 대한 IND 승인을 받았으며, 2023년 말에 중요한 국제 시험이 시작됩니다.

CRISPR 테라퓨틱스는 동맥 경화성 심혈관 질환 (ASCVD) 및 이상지질혈증 치료를 위해 CTX-310을 개발하고 있습니다.

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GMP 생산
무균 충전 및 마감
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맞춤형 결과물

등급	제출 자료	사양	응용 프로그램
비-GMP	약물 물질, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구
	약물 제품, LNP-mRNA
GMP, 무균성	약물 물질, mRNA	10 mg~70 g	신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급
	약물 제품, LNP-mRNA	5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지

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