메틸말론산혈증에 대한 mRNA 치료제

메틸말론산혈증에 대한 mRNA 치료제 대한민국

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메틸말론산뇨증으로 알려진 메틸말론산혈증(MMA)은 상염색체 열성 방식으로 유전되는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 질환의 집합체입니다. 메틸말론산혈증이 있는 개인은 특정 단백질과 지방 부분을 적절하게 처리할 수 없어 혈액 및/또는 소변에 메틸말론산(독성 물질)이 축적되고 보상부전 사건 또는 대사 위기로 알려진 심각한 상태가 발생합니다. 현재 메틸말론산혈증에 대해 승인된 치료법은 없습니다.

메틸말론산-CoA 뮤타제 효소(인간 MUT 유전자에 의해 코딩됨)의 결핍은 메틸말론산혈증의 주요 원인(약 60% 사례)이며, 효소 대체 요법 또는 MUT mRNA 기반 요법이 선택 가능한 약물을 제공합니다.

mRNA-3704 및 mRNA-3705

동물 모델에서 전임상 개념 증명 연구에 따르면 mRNA 치료법은 고립성 메틸말론산혈증(MMA)과 같은 희귀 대사 장애 치료에도 사용되는 것으로 나타났습니다. 두 가지 mRNA 기반 MMA 치료법 후보인 mRNA-3704와 mRNA-3705는 기능성 메틸말로닐-CoA 뮤타제 효소를 암호화하는 모더나(Moderna)에 의해 발견되었습니다. mRNA-3704 및 mRNA-3705는 지질 나노입자(LNP)로 제형화됩니다.

mRNA-3705는 현재 임상시험 중이다. mRNA-3705는 1명의 참가자가 2회 용량의 mRNA-11를 투여받은 221/3705상 연구(랜드마크 연구)에서 테스트된 것으로 보고되었습니다. 현재까지 모든 참가자는 후속 Open-Label Extension 연구에 참여하기로 결정했습니다. 지금까지 mRNA-3705는 일반적으로 내약성이 우수하며 안전성이나 프로토콜에 정의된 용량 제한 독성 기준 충족으로 인해 연구가 중단된 적이 없습니다.

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mRNA CDMO 서비스

프로세스 개발
GMP 제조
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

학년	산출물	스펙	어플리케이션
비GMP	약물물질, mRNA	0.1~10mg(mRNA)	세포 형질감염 등 전임상 연구, 분석법 개발, 사전 안정성 연구, 제형 개발
	완제의약품, LNP-mRNA
GMP, 무균	약물물질, mRNA	10mg~70g	임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급
	완제의약품, LNP-mRNA	5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

메틸말론산혈증을 위한 mRNA 치료제 파이프라인

코드 네임	표적 단백질	표시	제조업 자	최신 스테이지
mRNA-3705	메틸말로닐-CoA 돌연변이효소	메틸말론산혈증	현대	단계 II
mRNA-3704	메틸말로닐-CoA 돌연변이효소	메틸말론산혈증	현대	단계 I / II

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