낭포성 섬유증에 대한 mRNA 치료제

양식적임

낭포성 섬유증(CF)은 상염색체 열성에서는 거의 볼 수 없는 유전 질환으로, 폐와 위장계에 영향을 미쳐 호흡 및 소화 장애를 유발합니다. 이 질병의 원인은 낭포성 섬유증 막관통 전도도 조절인자(CFTR) 단백질을 암호화하는 유전자의 두 복사본(대립유전자) 모두에 기능적 돌연변이가 결여되어 있기 때문입니다.

CFTR 단백질은 상피 세포막을 통과하는 염(중탄산염 이온 포함)과 물의 수송을 조절합니다. CFTR 유전자의 돌연변이는 염화물 채널의 정상적인 기능을 방해하여 폐, 췌장 및 기타 기관의 상피 내막액(점액) 수송이 손상되어 낭포성 섬유증을 유발합니다.

낭포성 섬유증 환자의 폐에서 CFTR mRNA의 기능적 사본의 발현은 CFTR 기능을 회복하고 폐 질환 진행을 개선할 수 있습니다. MRT5005, ARCT-032 및 VX-522를 포함한 일부 mRNA 기반 치료제는 현재 전임상 및 임상 연구에서 시험 중입니다.

MRT5005

Translate Biologics(Sanofi)는 CFTR 단백질을 코딩하는 코돈 최적화 mRNA인 선두 후보 MRT5005를 낭포성 섬유증 치료에 가장 적합한 약물로 확인했습니다. MRT5005는 분무(흡입 전달)되는 에어로졸 형태의 LNP에 의해 형성된 에어로졸로 투여되며 호흡기로 직접 전달될 수 있는 mRNA를 표적으로 삼습니다.

CFTR을 발현하지 않는 인간 배아 신장 세포 및 동물을 사용한 시험관 내 및 생체 내 실험에서는 MRT5005 흡입 후 CFTR의 발현이 입증되었습니다. RESTORE-CF 연구(1/2상)에서 MRT5005의 단일 용량이 낭포성 섬유증 환자에게 세 가지 용량 수준(8, 16 및 24 mg)으로 투여되었습니다. MRT5005는 8mg과 16mg의 용량에서 내약성이 좋았으며 두 용량 모두에서 심각한 부작용이 관찰되지 않았습니다.

ARCT-032

액투러스는 낭포성 섬유증 치료 전략으로 CFTR 단백질을 암호화하는 LUNAR Lipid 스프레이 플랫폼을 기반으로 ARCT-032를 개발하고 있다. ARCT-032는 기도 상피로 완전히 전달되었으며 기능성 CFTR 단백질을 발현했으며 생체 테스트에서 나타났습니다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 및 희귀소아질환 지정을 받았습니다. ARCT-032의 XNUMX단계 연구가 현재 진행 중입니다.

VX-522

Vertex는 Modena와 협력하여 CFTR 단백질이 비활성인 낭포성 섬유증 환자 치료를 위한 또 다른 CFTR mRNA 기반 치료법인 VX-522를 개발하고 있습니다. VX-522는 또한 폐로 전달되는 NLP에 캡슐화된 CFTR mRNA를 흡입함으로써 제공됩니다. 7년 2024월 522일, Vertex는 임상 1상 시험의 VX-2 XNUMX/XNUMX(단일 투여) 부분이 완료되고 시험의 반복 투여(MAD) 부분이 시작되었음을 선언했습니다.

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	완제의약품, LNP-mRNA
GMP, 무균	약물물질, mRNA	10mg~70g	임상시험용신약(IND), 임상시험허가(CTA), 임상시험공급, 생물학적제제허가신청(BLA), 시판공급
	완제의약품, LNP-mRNA	5000개 바이알 또는 사전 충전형 주사기/카트리지

낭포성 섬유증을 위한 mRNA 치료제 파이프라인

코드 네임	표적 단백질	표시	제조업 자	최신 스테이지
MRT5005	CFTR 단백질	낭포 성 섬유증	번역 바이오, Sanofi	단계 I / II
ARCT-032	CFTR 단백질	낭포 성 섬유증	악튜러스 치료학	1 단계
VX-522, mRNA-3692	CFTR 단백질	낭포 성 섬유증	모더나 테라퓨틱, 버텍스 파마슈티컬스	1 단계
RCT2100	업데이트 보류 중	업데이트 보류 중	리코드 테라퓨틱스	전임상

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