아데노신 디아민레이즈 (ADA)

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아데노신 디아민아제 (ADA)의 치료적 사용

ADA-SCID는 아데노신 디아민아제 (ADA)의 선천성 결핍으로 인해 발생하는 중증 복합 면역 결핍증 (SCID)의 하위 유형입니다. ADA 결핍은 주로 림프구의 발달과 기능에 대한 이상과 관련이 있습니다. 효소 대체 요법 (ERT)은 ADA-SCID 치료를 위해 승인되었습니다.

2007년, 안전성 및 공급량에 제한이 있는 소장 유래 ADA 효소 (Pegademase, Adagen)가 도입되었습니다. 2018년, 리디언트 바이오사이언시스에서 개발하고 FDA가 ADA-SCID 환자를 치료하기 위해 승인한 재조합 아데노신 디아민아제 (rADA) Elapegademase-lvlr (Revcovi)가 등장했습니다.

Elapegademase-lvlr (Revcovi)의 재조합 ADA (rADA) 효소는 소의 아미노산 서열을 기반으로 하고 있으며 대장균(E. coli) . 생체 내 반감기를 연장하기 위해 rADA는succinimidyl carbamate 링커를 통해 mPEG와 공유결합되어 Revcovi의 활성 물질인 SC-PEG rADA를 형성합니다.

Yaohai Bio-Pharma, 아데노신 디아민레이스(Adenosine Deaminase)를 위한 원스톱 CDMO 솔루션 제공

아데노신 디아민레이스(ADA) 파이프라인

일반명	상표명 / 대체명	발현 시스템	증상	제조업체	R&D 단계
엘라펙다메이스	레브코비, レブコビ, PEG-rADA	대장균	ADA- SCID: 아데노신 디아미네이스 결핍증 (ADA)과 관련된 중증 복합 면역 결핍 질환 (SCID)	리디언트 바이오사이언시스, 테이진 제약	승인
펩타데메이스 보바인	아다겐, PEG-ADA	적용 불가 (소장에서 유래)	ADA- SCID	키에시 팜aceutici	승인

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