프로피온산혈증을 위한 mRNA 치료제

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프로피온산혈증은 프로피온산뇨증 또는 프로피온산증(PA)이라고도 하며, 분기 사슬 유기 산혈증에 속하는 희귀한 상염색체 열성 대사 장애입니다. 프로피온산혈증은 프로피온일-CoA 카르복실레이스 결핍(PCC 결핍)으로 인해 발생하며, 이는 메틸말론일-CoA 뮤타제 결핍으로 인한 메틸말론산혈증과 유사합니다. 프로피온산혈증을 가진 환자는 특정 단백질과 지방을 적절히 처리할 수 없어 혈액/수분에 프로피온산과 같은 독성 물질이 축적되어 프로피온산혈증의 증상과 징후를 일으킵니다.

PCC 효소는 PCCA와 PCCB 유전자에 의해 인코딩된 알파 및 베타 서브유닛을 포함합니다. PCCA와 PCCB 유전자의 두 복사본 모두에서 돌연변이가 발생하면 PCC 효소 결핍이 초래됩니다. 프로피온산혈증의 가능한 치료법에는 기능적인 효소 치환 요법이나 mRNA 기반 PCC 요법이 포함될 수 있습니다.

LNP에 의해 캡슐화된 mRNA-3927은 PCCA 및 PCCB를 인코딩하는 유전자로 구성된 일종의 mRNA 의약품으로, 활성 PCC 효소의 발현을 목적으로 합니다. mRNA-3927은 Moderna에서 설계되었으며, 부족하거나 기능이 손상된 PCC 효소를 복원하여 프로피온산혈증을 치료하기 위해 만들어졌습니다. Moderna의 mRNA-3927은 FDA로부터 고아약물 지정, 희귀 소아 질환 지정, 빠른 승인 절차 지정을 받았으며, EMA로부터 프로피온산혈증 치료를 위한 고아약물 지정을 받았습니다.

안전성, 약리학적 활성 및 치료 효과를 평가하기 위한 1/2상 연구(최초 인간 대상 연구)가 현재 진행 중입니다. 이 연구는 유전적으로 확인된 프로피온산혈증 환자를 대상으로 mRNA-3927의 효과를 검증합니다. 2023년 5월, Moderna는 1/2상 연구의 중간 데이터에서 mRNA-3927이 주어진 용량에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다고 발표했습니다.

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mRNA CDMO 서비스

공정 개발
GMP 생산
무균 충전 및 마감
분석 및 테스트

맞춤형 결과물

등급	제출 자료	사양	응용 프로그램
비-GMP	약물 물질, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	세포 전달, 분석 방법 개발, 사전 안정성 연구, 처방 개발과 같은 임상 전 연구
	약물 제품, LNP-mRNA
GMP, 무균성	약물 물질, mRNA	10 mg~70 g	신약 임상시험 신청 (IND), 임상 시험 허가 (CTA), 임상 시험 공급, 생물학적 라이선스 신청 (BLA), 상업용 공급
	약물 제품, LNP-mRNA	5000개의 앰플 또는 사전 충전식 주사기/카트리지

프로피온산혈증에 대한 mRNA 치료제 파이프라인

코드 이름	대상 단백질	증상	제조업체	최신 단계
mRNA-3927	pCC 효소의 α 및 β 서브유닛 (PCCA와 PCCB)	프로피온산혈증 (PA)	Moderna	1상/2상

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