페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)

양식적임

페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)의 치료적 사용

페닐알라닌 수산화효소(PAH)는 Phe를 티로신(Tyr)으로 전환하여 페닐알라닌(Phe)의 중간 대사를 조절합니다. PAH 결핍은 고페닐알라닌혈증(HPA)과 페닐케톤뇨증(PKU)을 유발하며, 특히 페닐알라닌 수치가 높으면 뇌 기능 장애로 이어질 수 있습니다. 따라서 효소 대체 요법은 PKU 환자에게 효과적일 수 있습니다.

페그발리아제(Palynziq)는 페닐알라닌(Phe)을 대사하여 감소된 PAH 효소 활성을 대체하는 효소입니다. 페그발리아제는 메톡시폴리에틸렌글리콜(PEG)에 연결된 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)로 구성되어 생체 내 반감기를 연장합니다. 페그발리아제의 메커니즘은 Phe가 대사하는 효소 PAL이 Phe를 트랜스퀴닉산과 암모니아로 전환시키는 것을 촉매하고, 이는 간에서 대사된 후 소변으로 배설된다는 것입니다. 단량체당 분자량이 62kD인 동종사량체 단백질인 재조합 PAL은 조작된 박테리아에서 생산됩니다. 대장균 (E. coli) Anabaena variabilis의 PAL 유전자를 운반하는 플라스미드를 사용합니다. 그리고 Pegvaliase(Palynziq)는 BioMarin Pharmaceuticals에서 개발되었습니다.

Yaohai Bio-Pharma, PAL을 위한 원스톱 CDMO 솔루션 제공

PAL 파이프라인

일반적인 이름	브랜드 이름/대체 이름	발현 시스템	표시	제조업 자	연구개발 단계
페그발리아제-PQPZ	rAvPAL-PEG, 페닐라제, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, 파린직크	E. 대장균	페닐 케톤뇨증 (PKU)	바이오 마린	승인
CDX-6114	페닐케톤뇨증 치료 효소, CDX 6114	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	코덱시스, 네슬레	1 단계
페닐알라닌 암모니아 분해효소 캡슐화된 적혈구	EryPAL, 적혈구 캡슐화 PAL EryDel, EryDel	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	에리델	전임상
PJ008	업데이트 보류 중	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	충칭배진생명공학유한회사	전임상
라바페노겐 마르셀레코박	SYN PKU, SYNB 1618, 라바페노젠 마르셀레코박	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	신로직	단계 II
도모페노겐 잘파파르보베	BMN307	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	바이오마린제약(주)	단계 II
mRNA-3283	PAL mRNA	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	(주)모더나	전임상
유전자 치료	업데이트 보류 중	업데이트 보류 중	페닐 케톤뇨증 (PKU)	젠자임(주)	전임상

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