Anti-vWF VHH - 야오하이 바이오제약(주)

vWF 방지 VHH

양식적임

항vWF VHH, 카플라시주맙

Caplacizumab(Cablivi)은 단일 도메인 항체(SdAb) 또는 중쇄 가변(VHH)으로도 알려진 인간화 vWF(von Willebrand 인자) 표적 나노항체입니다. 카플라시주맙은 Ablynx(Sanofi의 자회사)가 세심하게 개발했으며 소혈관의 비정상적인 혈액 응고를 특징으로 하는 흔하지 않은 질환인 후천성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 환자 치료용으로 승인되었습니다. Caplacizumab은 vWF의 A1 도메인을 표적으로 삼아 혈소판 GpIb-IX-V 수용체와의 상호작용을 차단하고 혈소판이 풍부한 혈전 형성을 방지합니다.

2가 나노바디인 Caplacizumab은 3-알라닌 링커로 연결된 2개의 상동 인간화 단위로 구성됩니다. 로 표현된다 대장균 (E. coli) 재조합 DNA 기술을 통해 대략 28kDa의 분자량을 얻습니다.

카플라시주맙은 vWF를 표적으로 하고 후천성 혈소판 감소성 자반증(aTTP)을 치료하는 최초의 승인된 약물입니다. 또한 이는 최초의 승인된 단일 도메인 항체라는 차별점을 갖고 있어 소형 생물학제제 분야에서 주목할만한 이정표를 세웠습니다.

카플라시주맙의 주요 이정표

카플라시주맙은 라마와 기타 낙타류의 "나노바디" 개발 및 상업화를 전문으로 하는 2001년에 설립된 생명공학 회사인 Ablynx에 의해 처음 발견되었습니다. 전략적 움직임으로 Sanofi는 2018년 3.8월 Ablynx를 XNUMX억 유로에 인수하여 회사에 여러 제안을 제시한 경쟁업체인 Novo Nordisk를 제치고 승리했습니다.

카플라시주맙의 유효성과 안전성은 2상 TITAN 임상시험과 후속 3상 HERCULES 임상시험에서 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 환자를 대상으로 긍정적 평가변수를 통해 평가되었습니다.

2018년 유럽의약품청(EMA)은 혈장 교환 및 면역억제와 병용하여 aTTP 에피소드를 경험하는 성인을 치료하기 위해 카플라시주맙을 처음으로 승인했습니다.

2019년 XNUMX월, 이 규제 이정표는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 aTTP 치료를 위해 Sanofi의 Caplacizumab을 승인했습니다.

Yaohai Bio-Pharma, VHH/sdAb용 원스톱 CDMO 솔루션 제공

vWF 방지 VHH 파이프라인

일반적인 이름	브랜드 이름/대체 이름	발현 시스템	표시	제조업 자	연구개발 단계
카플라시주맙-YHDP	ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, 카브리비	대장균	후천성 혈소판 감소성 자반증(aTTP)	애블린스 NV, 사노피	승인

참조 :

[1] Duggan S. Caplacizumab: 최초의 글로벌 승인. 약제. 2018년 78월;15(1639):1642-10.1007. 도이: 40265/s018-0989-0-XNUMX.

[2] Morrison C. Nanobody 승인은 도메인 항체를 향상시킵니다. Nat Rev 약물 발견. 2019년 18월;7(485):487-10.1038. 도이: 41573/d019-00104-XNUMX-w.

전체카테고리