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홈페이지 > 양식적임 > 단백질 > 재조합 효소 > 아데노신 데아미나제(ADA)
ADA-SCID는 아데노신 데아미나제(ADA)의 유전적 결핍으로 인해 발생하는 중증 복합성 면역결핍증(SCID) 하위 유형입니다. ADA 결핍은 주로 림프구의 발달 및 기능 이상과 관련이 있습니다. ADA-SCID 치료를 위해 효소 대체 요법(ERT)이 승인되었습니다.
소 장 유래 ADA 효소(Pegademase, Adagen)는 안전성과 이용 가능 수량에 제한이 있는 상태로 2007년에 출시되었습니다. 2018년에는 재조합 아데노신 탈아미노효소(rADA)인 Elapegademase-lvlr(Revcovi)가 Leadiant Biosciences에 의해 개발되었으며 ADA-SCID 환자 치료용으로 FDA의 승인을 받았습니다.
Elapegademase-lvlr(Revcovi)의 재조합 ADA(rADA) 효소는 소의 아미노산 서열을 기반으로 하며 다음과 같이 재조합적으로 발현됩니다. 대장균 (E. coli). 생체 내 반감기를 연장하기 위해 rADA는 숙신이미딜 카르바메이트 링커를 사용하여 mPEG에 공유 결합되어 Revcovi의 활성 물질인 SC-PEG rADA를 형성합니다.
|
일반적인 이름 |
브랜드 이름/대체 이름 |
발현 시스템 |
표시 |
제조업 자 |
연구개발 단계 |
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엘라페가데마제 |
레브코비, 레브코비, PEG-rADA |
E. 대장균 |
ADA-SCID: 아데노신 데아미나제 결핍(ADA) 관련 중증 복합성 면역결핍 질환(SCID) |
선도적 생명과학, 테이진 파마(Teijin Pharma) |
승인 |
|
페가데마제 소 |
아다겐, PEG-ADA |
해당없음(소의 창자에서 추출) |
ADA-SCID |
키에시 팜아 세티시 |
승인 |
No. 801, Jiankang Avenue, Taizhou, Jiangsu, China
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