페닐알라닌 아모니아 라이아제 (PAL)

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페닐알라닌 아모니아 라이아제 (PAL)의 치료적 용도

페닐알라닌 수산화효소(PAH)는 페닐알라닌(Phe)을 타이로신(Tyr)으로 전환하여 페닐알라닌의 중간 대사를 조절합니다. PAH 결핍은 고페닐알라닌혈증(HPA) 및 페닐케톤뇨증(PKU)를 일으키며, 특히 높은 수준의 페닐알라닌은 뇌 기능 장애를 초래할 수 있습니다. 따라서 효소 대체 요법은 PKU 환자에게 효과적일 수 있습니다.

페그발리에이스 (팔린지크)는 페닐알라닌 (Phe)을 대사시키는 효소로, 감소된 PAH 효소 활성을 대체합니다. 페그발리에이스는 메톡시폴리에틸렌글라이콜 (PEG)에 연결된 재조합 페닐알라닌 암모니아 라이아제 (PAL)로 구성되어 있으며, 이는 그의 체내 반감기를 연장시킵니다. 페그발리에이스의 작용 메커니즘은 Phe-대사 효소 PAL이 Phe를 트랜스-히드록시신산과 암모니아로 변환하는 것을 촉매하는 것입니다. 이들은 간에서 대사되고 소변으로 배출됩니다. 분자량이 각 모노머당 62 kD인 동일한 사중합 단백질인 재조합 PAL은 공학적으로 설계된 박테리아에서 생산됩니다. 대장균(E. coli) anabaena variabilis의 PAL 유전자를 가진 플라스미드와 함께. 그리고 페그발리에이스 (팔린지크)는 바이오마린 제약에서 개발했습니다.

야오하이 바이오파마는 PAL을 위한 일괄형 CDMO 솔루션을 제공합니다

PAL 파이프라인

일반명	상표명 / 대체명	발현 시스템	증상	제조업체	R&D 단계
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, 페닐레이스, PEG-PAL, BMN-165, 팔린지크, パリンジック	대장균	페닐케톤뇨증 (PKU)	바이오마린	승인
CDX-6114	페닐케톤뇨증 치료 효소, CDX 6114	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	코드엑시스, 네슬레	제1상
페닐알라닌 암모니아 라이아제가 캡슐화된 적혈구	EryPAL, 적혈구 캡슐화 PAL EryDel, EryDel	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	EryDel	임상 전
PJ008	업데이트 대기중	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	충칭 파이진 바이오테크놀로지 주식회사	임상 전
랩아페노제 마르셀레코바크	SYN PKU, SYNB 1618, 랩아페노제 마르셀레코바크	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	신로직	제2상
도모페노겐 아르살파라보브	BMN307	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	바이오마린 제약 회사	제2상
mRNA-3283	PAL 메신저 RNA	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	모더나, 인크.	임상 전
유전자 요법	업데이트 대기중	업데이트 대기중	페닐케톤뇨증 (PKU)	제네지메 사.	임상 전

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