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Cas9 뉴클레아제

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모달리티

Cas9 Nuclease-zxm

CRISPR 유전자 편집은 생물학적 유기체의 게놈을 수정하는 데 사용되는 분자 생물학 기술입니다. 이는 세균 CRISPR-Cas9 항바이러스 방어 시스템의 단순화된 버전에 기반합니다. Cas9核酸분해효소와 합성 가이드 RNA(gRNA)를 세포에 전달하면 세포의 게놈을 원하는 위치에서 자를 수 있습니다. 이를 통해 기존 유전자를 제거하고/또는 새로운 유전자를 체내에 추가할 수 있습니다.

보다 기술적인 용어로, Cas9는 CRISPR 적응 면역 시스템과 관련된 이중 RNA 안내 DNA 엔도뉴클레아제 효소입니다. Streptococcus pyogenes cRISPR-Cas9 게놈 편집 기술은 2020년 노벨 화학상을 수상한 데 중요한 공헌을 하였으며, 이 상은 에마뉘엘 샤르팡티에와 제니퍼 두드나에게 수여되었습니다.

CRISPR/Cas9 유전자 편집을 기반으로 한 첫 번째 약물인 exagamglogene autotemcel (exa-cel)은 2023년 11월 Casgevy라는 상표명으로 승인되었습니다. 이 약물은 영국에서 난혈병과 베타 지중해빈혈을 치료하기 위해 사용됩니다. 2023년 12월 8일, Casgevy는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인되었습니다. Casgevy는 BCL11A 유전자를 대상으로 하는 획기적인 치료법으로 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 발견했습니다.

Casgevy는 자가 세포를 CD34+ 세포로 풍부하게 한 후, CRISPR/Cas9 리보핵단백질(RNP) 복합체를 전기 투석을 통해 도입하여 체외에서 게놈 편집을 수행하여 만들어집니다. RNP 복합체에 포함된 gRNA는 CRISPR/Cas9이 BCL11A 유전자의 적혈구 특이적 증폭자 영역 내 중요한 전사 인자 결합 부위(GATA1)에서 정확한 DNA 이중 사슬 단절을 일으키도록 합니다.

RNP 외에도 Cas9 및 gRNA를 인코딩하는 DNA 또는 mRNA도 임상 시험에서 조사되고 있습니다.

야오하이 바이오-파마는 Cas9 엔다노레이스에 대한 원스톱 CDMO 솔루션을 제공합니다.
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