המחסור ב-ornithine Transcarbamylase (OTC) הוא מחלה גנטית נדירה המספקת חריגות חמורות במחזור האוריאה. ישנם כמעט 10,000 מקרים לפי השכיחות של חוסר OTC ברחבי העולם. המחסור באנזים OTC בתאי הכבד מוביל לרמות גבוהות של אמוניה בדם, מה שעלול לגרום להתקפים, תרדמת ומוות בחולים שאינם מטופלים. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר על ידי ה-FDA לחוסר OTC.
טיפול תחליפי חלבון OTC או טיפול ב- OTC mRNA הם מועמדים לתרופה מכיוון שביטוי האנזים OTC בכבד של חולים עם מחסור ב-OTC עשוי להצליח לשחזר פעילות מחזורית תקינה, למנוע נזק נוירולוגי וצורך בהשתלת כבד.
תרופה טיפולית mRNA פותחה עבור חסר OTC. ARCT-810 מבוסס על פלטפורמת אספקת LUNAR בתיווך שומנים של Arcturus, אשר מספקת OTC mRNA לתאי כבד ומאפשרת להם לייצר אנזימים OTC פונקציונליים. Arct-810 הוכיח פרופיל בטיחות חיובי ונסבל היטב במחקרי שלב 1a (מתנדבים בריאים) ושלב 1b (מטופלים חסרי OTC). נכון לעכשיו, Arcturus יישמה כעת מחקר שלב 2 במינון מרובה המכוון למתבגרים ומבוגרים עם חוסר OTC. ה-FDA האמריקאי העניק ייעוד של תרופת יתום ל-ARCT-810.
Moderna הוציאה תוכנית חדשה למחסור ב-ornithine transcarbamylase (OTC) בשנת 2022 - mRNA-3139 המקודד OTC. ו-mRNA-3139 מבוסס על מערכת אספקת ננו-חלקיקים של שומנים (LNP).
Yaohai Bio-Pharma מציעה פתרון חד פעמי ל-RNA
משלוחים מותאמים אישית
|
ציון
|
תוצרים
|
מִפרָט
|
יישומים
|
|
ללא GMP
|
חומר סמים, mRNA
|
0.1~10 מ"ג (mRNA)
|
מחקר פרה-קליני כגון טרנספקציה של תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים קדם-יציבות, פיתוח פורמולציות
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
|
GMP, סטריליות
|
חומר סמים, mRNA
|
10 מ"ג ~ 70 גרם
|
תרופה חדשה למחקר (IND), אישור ניסויים קליניים (CTA), אספקת ניסויים קליניים, בקשה לרישיון ביולוגי (BLA), אספקה מסחרית
|
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA
|
5000 בקבוקונים או מזרקים/מחסניות מלאים מראש
|
צינורות mRNA Therapeutics לחוסר OTC
|
שם קוד
|
חלבון מטרה
|
אינדיקציות
|
יַצרָן
|
השלב האחרון
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
אנזים OTC
|
מחסור ב- Ornithine Transcarbamylase (OTC).
|
ארקטורוס
|
שלב II
|
|
mRNA-3139
|
אנזים OTC
|
חוסר OTC
|
מודרני
|
פרה-קליני
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
לא
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
