Епігеномний контролер, розроблений компанією Omega, — це терапія на основі мРНК, запрограмована на забезпечення високоспецифічного націлювання на унікальні послідовності в геномі, які можуть контрольовано модулювати експресію генів протягом налаштованого періоду часу, щоб забезпечити інші варіанти, ніж «все включено» або «все вимкнено». Здійснюючи передтранскрипційну дію на найвищих рівнях регуляції генів, контролери на основі мРНК призначені для подолання компенсаторної ауторегуляції, яка зазвичай пов’язана з ключовими факторами захворювання, включаючи ті, які історично не піддавалися лікуванню звичайними підходами.
Як перший у своєму класі епігеномний контролер Omega, OTX-2002 зараз розробляється для лікування гепатоцелюлярної карциноми (HCC). OTX-2002 призначений для регулювання рівня експресії c-MYC (MYC), використовуючи цільові білки, кодовані мРНК, для посередництва епігенетичної регуляції з потенціалом перевизначення авторегуляції MYC. FDA надав OTX-2002 статус орфанного препарату для лікування ГЦК.
Інші терапевтичні засоби мРНК як епігеномні контролери Omega досліджуються в доклінічних дослідженнях, включаючи OTX-2101 (MYC) для недрібноклітинного раку легенів, CXCL 1-8 для запалення, HNF4A для регенерації печінки та SFRP1 для алопеції.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК
Індивідуальні результати
|
Grade
|
Очікувані результати
|
Специфікація
|
додатків
|
|
не GMP
|
Лікарська речовина, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
|
GMP, стерильність
|
Лікарська речовина, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів
|
Трубопроводи мРНК як епігеномний контролер
|
Кодова назва
|
Цільовий ген
|
Показання до застосування
|
виробник
|
Останній етап
|
|
OTX-2002
|
МИТИ
|
Гепатоцелюлярна карцинома
|
Омега Терапевтик
|
Фаза I/II
|
|
OTX-2101
|
МИТИ
|
Недрібноклітинний рак легені
|
Омега Терапевтик
|
Доклінічний
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Запалення, імунологія
|
Омега Терапевтик
|
Доклінічний
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Регенерація печінки
|
Омега Терапевтик
|
Доклінічний
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Алупці
|
Омега Терапевтик
|
Доклінічний
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
