Розроблений компанією Omega, Епігеномічний Контролер є терапією на основі mRNA, запрограмованою для доставки максимально специфічного цілювання унікальних послідовностей у геномі, що може контролювано модулювати вираження генів протягом індивідуалізованих періодів, надаючи альтернативи крім "все ввімкнено" або "все вимкнено". За допомогою передтранскрипційної дії на найвищих рівнях регуляції генів, mRNA-базовані контролери призначені для подолання компенсаційної авторегуляції, звичайно пов'язаної з ключовими чинниками хвороб, включаючи ті, які історично були нелікувані за допомогою традиційних підходів.
Як перший у своєму класі Omega Epigenomic Controller, OTX-2002 зараз розробляється для лікування гепатоцелюлярної карциноми (HCC). OTX-2002 призначен для регулювання рівня вираженості c-MYC (MYC), використовуючи цілеспрямовані білки, кодовані mRNA, щоб медіювати епігенетичне регулювання з потенціалом перевизначити автoreгуляцію MYC. FDA наділило OTX-2002 статусом Орфанного Лікарського Засобу для лікування HCC.
Інші терапевтичні засоби mRNA як епігеномні контролери Omega досліджуються в преклінічних вивчаннях, включаючи OTX-2101 (MYC) для немалиоклітинної ракової хвороби легенів, CXCL 1-8 для запалення, HNF4A для регенерації печінки та SFRP1 для алопеції.
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення для RNA
Замовні Постачання
|
Клас
|
Результати виконання
|
Специфікація
|
Заявки
|
|
не-GMP
|
Лікарська речовина, mRNA
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, доствабильні дослідження, розробка формул
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, Стерильність
|
Лікарська речовина, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на дослідницьке нове лікиво (IND), Авторизація клінічних досліджень (CTA), Забезпечення клінічними випробуваннями, Заявка на ліцензію біологічного продукту (BLA), Комерційне забезпечення
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
5000 шприців або наповнених шприців/картриджів
|
піплайн mRNA як епігенетичний контролер
|
Кодове ім'я
|
Цільовий ген
|
Показання
|
Виробник
|
Останній етап
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Гепатоцелюлярна карцинома
|
Omega Therapeutic
|
Фаза I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Не малий клітинний рак легені
|
Omega Therapeutic
|
До клінічних досліджень
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Запалення, імунологія
|
Omega Therapeutic
|
До клінічних досліджень
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Регенерація печінки
|
Omega Therapeutic
|
До клінічних досліджень
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Алоpecia
|
Omega Therapeutic
|
До клінічних досліджень
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
