Fenylalanín Amóniaková Lyáza (PAL)

Modalita

Fenylalanín Amóniaková Lyáza (PAL)

Léčebné použitie fenylalaníne ammoniak lyázy (PAL)

Fenylalanínová hydroxyláza (PAH) reguluje medzičasový metabolizmus fenylalanínu (Phe) konverziou Phe na tyrozín (Tyr). Chybá PAH spôsobuje hyperfenylalaninemiu (HPA) a fenylketonuriu (PKU), a predovšetkým vysoké úrovne fenylalanínu môžu spôsobiť poruchy mozgu. Preto môže byť enzymová náhradná terapia účinná pre pacientov s PKU.

Pegvaliase (Palynziq) je enzym, ktorý metabolizuje fenylalanín (Phe), nahradzujúc zníženú aktivitu enzyemu PAH. Pegvaliase sa skladá z rekombinantného fenylalanín amóniak lyázu (PAL), ktorý je spojený s methoxypolyethyleneglykólu (PEG), čo predĺži jeho polovičný čas v vivo. Mechanizmus Pegvaliase je taký, že Phe-metabolizovaný enzym PAL katalyzuje transformáciu Phe na trans-kvínovú kyselínу a amóniak, ktoré sú metabolizované pečeňou a následne vyčleňované v moči. Budec tetramerný protein s molekulovou hmotnosťou 62 kD na monomer, rekombinantný PAL sa produkujе v inžinierovaných baktériách Escherichia coli (E. coli) s plazmidom nesúcim gen PAL z Anabaena variabilis. A Pegvaliase (Palynziq) bol vyvinutý spoločnosťou BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné CDMO Riešenie pre PAL

PAL Pipeline

Generické meno	Značkové meno / Alternatívne meno	Výrazný systém	Indikácie	Výrobca	Štadiá výskumu a vývoja
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonurie (PKU)	BioMarin	Schválenie
CDX-6114	Terapeutický enzym na fenylketonuriu, CDX 61114	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	Codexis, Nestlé	Fáza I
Fenyloalanín-amóniak lyáz encapsulovaný erythrocyty	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	EryDel	Predklinická fáza
PJ008	Čaká sa aktualizácia	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Predklinická fáza
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	Synlogic	Fáza II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fáza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	Moderna, Inc.	Predklinická fáza
Genová terapia	Čaká sa aktualizácia	Čaká sa aktualizácia	Fenylketonurie (PKU)	Genzyme Corp.	Predklinická fáza

Všetky kategórie

Fenylalanín Amóniaková Lyáza (PAL)

Modalita