Všetky kategórie
mRNA Terapeutika na propiónovú acidémiu

Modalita

mRNA Terapeutika na propiónovú acidémiu

Tiež sa nazýva propionová kyselina, propionová acidúra (PA) je vzácna autosomálne recesívna metabolická porucha, ktorá je vetvenou reťazovou organickou acidúrou. Propionová acidúra je dôsledkom nedostatku propionyl-CoA carboxylázy (nedostatok PCC), čo je podobné methylmalonovej acidúre vyplývajúcej z nedostatku methylmalonyl-CoA mutázy. Pacienti s propionovou acidúrou nemôžu spracovať určité proteíny a tuky správne, čo spôsobuje náklad toxických látky, ako je propionová kyselina v krvi/vode, čo spôsobuje príznaky a symptomy propionovej acidúry.

Enzymy PCC obsahujú alfa a beta podjednotky, ktoré sú kódované genmi PCCA a PCCB; mutácie v oboch kópiách génov PCCA a PCCB spôsobia nedostatok enzymu PCC. Možné liečby propionovej kyseliny môžu zahŕňať funkčnú enzymovú náhradnú terapiu alebo mRNA-terapiu PCC založenú na mRNA.

Zabalené LNP, mRNA-3927, druh mRNA lieku, obsahuje genes kódrujúce pre PCCA a PCCB na vyjadrenie aktívnych enzymov PCC. mRNA-3927 bola navrhnutá spoločnosťou Moderna s cieľom obnoviť chýbajúci alebo dysfunkčný enzym PCC, ktorý spôsobuje propionovú kyselinu. Modernin mRNA-3927 získal status sirotenkého lieku, označenie rearnej pediatrickej choroby, rýchly prístup od FDA a status sirotenkého lieku od EMA na liečbu propionovej kyseliny.

Studia fázy 1\/2 (štúdia prvého použitia u človeka) sa momentálne uskutočňuje s cieľom vyhodnotiť bezpečnosť, farmakologickú aktivitu a terapeutickú účinnosť mRNA-3927 u pacientov s geneticky potvrdenou propionovou kyselinou. V máji 2023 predstavila Moderna, že mRNA-3927 bola všeobecne dobre tolerovaná pri dávkach injektovaných z medzivýsledkov fáze 1\/2 štúdie.

Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné Riešenia pre RNA

Katalógové RNA produkty

  • Katalóg mRNA produkty
  • Katalóg saRNA produkty
  • Katalóg circRNA produkty

Výroba na zameranie RNA

  • Vlastná syntéza mRNA
  • Vlastná syntéza saRNA
  • Vlastná syntéza circRNA

služby CDMO mRNA

  • Vývoj procesu
  • Výroba podľa GMP
  • Aseptické vyplňovanie a dokončovanie
  • Analýza a testovanie
Vlastné Dodávky

Stupňovanie

Výstupy

Špecifikácia

Aplikácie

ne-GMP

Liečivá látka, mRNA

0,1~10 mg (mRNA)

Predklinická výskum, ako je transfekcia buniek, Vývoj analytických metód, Predstabilizačné štúdie, Vývoj formulácie

Liekový produkt, LNP-mRNA

GMP, Sterilita

Liečivá látka, mRNA

10 mg~70 g

Žiadosť o nový liekový produkt (IND), Autorizácia klinických skúšok (CTA), Zásoby na klinické skúšky, Žiadosť o licenciu biologického lieku (BLA), Komerčné zásoby

Liekový produkt, LNP-mRNA

5000 ampuliek alebo prednaplnených šypôv/kartáčikov

potrubie mRNA terapeutik pre propionovú kyselinu

Kódové meno

Cieľový proteín

Indikácie

Výrobca

Najnovšia fáza

mRNA-3927

α a β podjednotky enzymu PCC (PCCA a PCCB)

Propionová kyselinaemie (PA)

Moderna

Fáza I/II

Dostaňte bezplatnú ponuku

Get in touch