Liekové použitie adenozínovej deaminázy (ADA)
ADA-SCID je vážny kombinovaný imunodeficiens (SCID) podtyp spôsobený dedičnou nedostatočnosťou adenozínovej deaminázy (ADA). ADA nedostatočnosť je hlavne spojená s abnormálnym vývinom a funkciami limfoidov. Enzymná náhradná terapia (ERT) bola schválená na liečenie ADA-SCID.
V roku 2007 bol zavedený ADA enzym pochádzajúci z hovädziej ťustky (Pegademase, Adagen) s obmedzeniami v bezpečnosti a dostupnom množstve. V roku 2018 vyvinula Leadiant Biosciences Elapegademase-lvlr (Revcovi), rekombinantnú adenozínovú deaminázu (rADA), ktorá bola autorizovaná FDA na liečenie pacientov s ADA-SCID.
Rekombinantný enzym ADA (rADA) v Elapegademase-lvlr (Revcovi) je založený na býčej sekvencii aminokyselin a rekombinantne vyjadrený v Escherichia coli (E. coli) . Na jeho životnoschopné predlženie in vivo je rADA kovalentne spojené s mPEG pomocou spojovacieho článka succinimidyl carbamate a tvorí aktívnu látku Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné CDMO Riešenia pre Adenosín Deaminázu
Potrubie adenosín deaminázy (ADA)
Generické meno
|
Značkové meno / Alternatívne meno
|
Výrazný systém
|
Indikácie
|
Výrobca
|
Štadiá výskumu a vývoja
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA- SCID: Choroba kombinovaného imunodeficitu spojená s nedostatkom adenosínovej deaminázy (ADA) (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
Schválenie
|
Pegademase hovädzie
|
Adagen, PEG-ADA
|
Nie je použiteľné (odvodené z hovädzieho stôlca)
|
ADA- SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
Schválenie
|