Nedostatok ornitíntranskarbamylázy (OTC) je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré spôsobuje vážne abnormality v cykle močoviny. Celosvetovo existuje takmer 10,000 XNUMX prípadov prevalencie nedostatku OTC. Nedostatok OTC enzýmu v pečeňových bunkách vedie k zvýšeným hladinám amoniaku v krvi, čo môže spôsobiť záchvaty, kómu a smrť u neliečených pacientov. V súčasnosti FDA neschvaľuje žiadnu liečbu nedostatku OTC.
OTC proteínová substitučná terapia alebo OTC mRNA terapia sú kandidátmi na liečivo, pretože expresia OTC enzýmu v pečeni pacientov s deficitom OTC môže byť schopná obnoviť normálnu aktivitu cyklu, čím sa zabráni neurologickému poškodeniu a potrebe transplantácie pečene.
Na nedostatok OTC je vyvinuté mRNA terapeutikum. ARCT-810 je založený na lipidom sprostredkovanej platforme LUNAR spoločnosti Arcturus, ktorá dodáva OTC mRNA do pečeňových buniek a umožňuje im produkovať funkčné OTC enzýmy. Arct-810 preukázal priaznivý bezpečnostný profil a bol dobre tolerovaný v štúdiách fázy 1a (zdraví dobrovoľníci) a fázy 1b (pacienti s deficitom OTC). V súčasnosti spoločnosť Arcturus implementovala štúdiu fázy 2 s viacerými dávkami zameranú na dospievajúcich a dospelých s nedostatkom OTC. Americká FDA udelila ARCT-810 označenie lieku na ojedinelé ochorenia.
Moderna zaviedla nový program pre nedostatok ornitín transkarbamylázy (OTC) v roku 2022 —— mRNA-3139 kódujúca OTC. A mRNA-3139 je založená na systéme dodávania lipidových nanočastíc (LNP).
Yaohai Bio-Pharma ponúka jednorazové riešenie pre RNA
Vlastné dodávky
|
Stupeň
|
dodávky
|
špecifikácia
|
použitie
|
|
non-GMP
|
Liečivo, mRNA
|
0.1 až 10 mg (mRNA)
|
Predklinický výskum, ako je bunková transfekcia, vývoj analytických metód, predstabilizačné štúdie, vývoj formulácií
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Liečivo, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výskumný nový liek (IND), Povolenie na klinické skúšanie (CTA), Dodávka klinickej skúšky, Žiadosť o biologickú licenciu (BLA), Komerčná dodávka
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčných liekoviek alebo naplnených injekčných striekačiek/náplní
|
mRNA Therapeutics Pipeutics pre OTC deficit
|
Kódové meno
|
Cieľový proteín
|
indikácia
|
Výrobca
|
Najnovšia fáza
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzým
|
Nedostatok ornitín transkarbamylázy (OTC).
|
Arcturus
|
Fáza II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzým
|
Nedostatok OTC
|
moderný
|
Predklinické
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
