Epigenomický kontrolér, vyvinutý spoločnosťou Omega, je terapia založená na mRNA naprogramovaná tak, aby poskytovala vysoko špecifické zacielenie jedinečných sekvencií v genóme, ktoré môžu kontrolovateľne modulovať génovú expresiu počas prispôsobeného trvania, aby poskytovali iné možnosti ako „všetko zapnuté“ alebo „všetko vypnuté“. Uplatňovaním predtranskripčného pôsobenia na najvyšších úrovniach génovej regulácie sú regulátory založené na mRNA určené na prekonanie kompenzačnej autoregulácie typicky spojenej s kľúčovými faktormi ovplyvňujúcimi choroby, vrátane tých, ktoré boli v minulosti konvenčnými prístupmi neliečiteľné.
Ako prvotriedny Omega Epigenomic Controller je OTX-2002 v súčasnosti vyvíjaný na liečbu hepatocelulárneho karcinómu (HCC). OTX-2002 je určený na reguláciu úrovne expresie c-MYC (MYC) s využitím cielených proteínov kódovaných mRNA na sprostredkovanie epigenetickej regulácie s potenciálom prekonať autoreguláciu MYC. FDA udelil OTX-2002 označenie lieku na ojedinelé ochorenia pri liečbe HCC.
Ďalšie mRNA terapeutiká ako epigenomické kontroléry Omega sa skúmajú v predklinických štúdiách, vrátane OTX-2101 (MYC) pre nemalobunkový karcinóm pľúc, CXCL 1-8 pre zápal, HNF4A pre regeneráciu pečene a SFRP1 pre alopéciu.
Yaohai Bio-Pharma ponúka jednorazové riešenie pre RNA
Vlastné dodávky
|
Stupeň
|
dodávky
|
špecifikácia
|
použitie
|
|
non-GMP
|
Liečivo, mRNA
|
0.1 až 10 mg (mRNA)
|
Predklinický výskum, ako je bunková transfekcia, vývoj analytických metód, predstabilizačné štúdie, vývoj formulácií
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Liečivo, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výskumný nový liek (IND), Povolenie na klinické skúšanie (CTA), Dodávka klinickej skúšky, Žiadosť o biologickú licenciu (BLA), Komerčná dodávka
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčných liekoviek alebo naplnených injekčných striekačiek/náplní
|
mRNA Pipelines ako epigenomický kontrolór
|
Kódové meno
|
Cieľový gén
|
indikácia
|
Výrobca
|
Najnovšia fáza
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocelulárny karcinóm
|
Omega Terapeutické
|
Fáza I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Nemalobunkový karcinóm pľúc
|
Omega Terapeutické
|
Predklinické
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Zápal, imunológia
|
Omega Terapeutické
|
Predklinické
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerácia pečene
|
Omega Terapeutické
|
Predklinické
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
alopécia
|
Omega Terapeutické
|
Predklinické
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
