Vytvorené spoločnosťou Omega, Epigenomic Controller je terapiou založenou na mRNA, programovanej na presne cieľové namierenie unikátnych postupností v genomu, ktorá môže ovládať moduláciu genovej expresie počas prispôsobiteľných časových úsekov, čo poskytuje možnosti iné než „celkom zapnuté“ alebo „celkom vypnuté“. Pomocou pretranskripčnej akcie na najvyšších úrovniach regulačného systému sú mRNA-bazované regulátory určené na prekonanie kompenzačnej autoregulácie, ktorá je typicky spojená so základnými spôsobníkmi ochorenia, vrátane tých, ktoré tradíciou neboli liečiteľné pomocou konvenčných prístupov.
Jako prvého vo svojej triede Omega Epigenomic Controller, sa OTX-2002 momentálne vyvíja na liečbu hepatocelulárneho karcinómu (HCC). OTX-2002 má na cieľ regulovať výraz c-MYC (MYC), pričom používa cieľové mRNA-kódované proteiny na mediaciu epigenetickej regulácie s potenciálom prekonať autoreguláciu MYC. FDA udeliла Orphan Drug Designation pre OTX-2002 na liečbu HCC.
Ďalšie mRNA terapeutiká ako epigenomic controllers z triedy Omega sa študujú v predklinikálnych štúdiách, vrátane OTX-2101 (MYC) na ne-malígny plicný rak, CXCL 1-8 na zápale, HNF4A na regeneráciu pečene a SFRP1 na alopeciu.
Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné Riešenia pre RNA
Vlastné Dodávky
|
Stupňovanie
|
Výstupy
|
Špecifikácia
|
Aplikácie
|
|
ne-GMP
|
Liečivá látka, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinická výskum, ako je transfekcia buniek, Vývoj analytických metód, Predstabilizačné štúdie, Vývoj formulácie
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Liečivá látka, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žiadosť o nový liekový produkt (IND), Autorizácia klinických skúšok (CTA), Zásoby na klinické skúšky, Žiadosť o licenciu biologického lieku (BLA), Komerčné zásoby
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampuliek alebo prednaplnených šypôv/kartáčikov
|
mRNA Pipeline ako epigenetický regulátor
|
Kódové meno
|
Cieľový gen
|
Indikácie
|
Výrobca
|
Najnovšia fáza
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocelulárny karcinom
|
Omega Therapeutic
|
Fáza I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Neklasickejší pľúcne rakovina
|
Omega Therapeutic
|
Predklinická fáza
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Zápalo, imunológia
|
Omega Therapeutic
|
Predklinická fáza
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerácia pečene
|
Omega Therapeutic
|
Predklinická fáza
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecie
|
Omega Therapeutic
|
Predklinická fáza
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
