Ako prokaryotický adaptívny imunitný systém môže CRISPR / Cas implantovať cudziu DNA spôsobujúcu choroby do bakteriálnych genómov. Objav tohto systému spôsobil revolúciu v stratégiách úpravy genómu, pretože Cas9 môže byť nasmerovaný na akýkoľvek požadovaný cieľ pomocou vodiacej RNA (gRNA) zloženej z prispôsobenej sekvencie crRNA a fúzovanej tracrRNA. Táto výkonná technológia ponúka veľký potenciál zvrátiť choroby korekciou mutácií pri polygénnych chorobách, ako sú kardiovaskulárne choroby.
mRNA nie je infekčná ani integračná platforma a neexistuje žiadne potenciálne riziko infekcie alebo vloženia mutácií. Typicky ho dodáva LNP ako nevírusový vektor. Niekoľko spoločností, vrátane Intellia Therapeutics a CRISPR Therapeutics, vyvinulo in vivo technológie na úpravu génov založené na mRNA a Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics vyvinula NTLA-2001 na liečbu transtyretínovej amyloidózy (ATTR). Spoločnosť nedávno získala povolenie IND od amerického Úradu pre potraviny a liečivá na začatie III. fázy skúšania NTLA-2001 na liečbu ATTR-CM, pričom významná medzinárodná skúška sa začne koncom roka 2023.
CRISPR Therapeutics vyvíja CTX-310 na liečbu aterosklerotického kardiovaskulárneho ochorenia (ASCVD) a dyslipidémie.
Yaohai Bio-Pharma ponúka jednorazové riešenie pre RNA
Vlastné dodávky
|
Stupeň
|
dodávky
|
špecifikácia
|
použitie
|
|
non-GMP
|
Liečivo, mRNA
|
0.1 až 10 mg (mRNA)
|
Predklinický výskum, ako je bunková transfekcia, vývoj analytických metód, predstabilizačné štúdie, vývoj formulácií
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Liečivo, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výskumný nový liek (IND), Povolenie na klinické skúšanie (CTA), Dodávka klinickej skúšky, Žiadosť o biologickú licenciu (BLA), Komerčná dodávka
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčných liekoviek alebo naplnených injekčných striekačiek/náplní
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
