Jako prokaryotický adaptný imunitný systém môže CRISPR/Cas vtlačiť cudzí chorobopriečkový DNA do bakteriálneho genomu. Objavenie tohto systému prerazilo stratégie úpravy genomu, pretože Cas9 sa dá smerovať na ľubovoľný cieľ pomocou vodiacej RNA (gRNA), ktorá je tvorená prispôsobenou sekvenciou crRNA a fúziou tracrRNA. Táto mocná technológia ponúka veľký potenciál na obrat chorôb pomocou opravy mutácií v polygenických chorobách, ako sú kardiovaskulárne ochorenia.
MRNA nie je infekčná ani integračná platforma, a neexistuje žiadny potenciálny rizikový faktor infekcie alebo vkladania mutácií. Obvykle sa dodáva pomocou LNP ako nenávirového vektora. Niekoľko spoločností, vrátane Intellia Therapeutics a CRISPR Therapeutics, vyvinulo technológie in vivo úpravy genov založené na mRNA a Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics vyvinula NTLA-2001 na liečbu transthyretinovej amyloidózy (ATTR). Spoločnosť nedávno dostala schválenie IND od Úradu pre potraviny a lieky Spojených štátov na začatie fázového III skúšania NTLA-2001 na liečbu ATTR-CM, s významnou medzinárodnou skúšobou začínajúcou na konci 2023.
CRISPR Therapeutics vyvíja CTX-310 na liečbu aterosklerotických kardiovaskulárnych ochorení (ASCVD) a dyslipidémie.
Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné Riešenia pre RNA
Vlastné Dodávky
|
Stupňovanie
|
Výstupy
|
Špecifikácia
|
Aplikácie
|
|
ne-GMP
|
Liečivá látka, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinická výskum, ako je transfekcia buniek, Vývoj analytických metód, Predstabilizačné štúdie, Vývoj formulácie
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Liečivá látka, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žiadosť o nový liekový produkt (IND), Autorizácia klinických skúšok (CTA), Zásoby na klinické skúšky, Žiadosť o licenciu biologického lieku (BLA), Komerčné zásoby
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampuliek alebo prednaplnených šypôv/kartáčikov
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
