Lyáza fenylalanínu amoniaku (PAL)

Metóda

Lyáza fenylalanínu amoniaku (PAL)

Terapeutické využitie fenylalanín-amónnej lyázy (PAL)

Fenylalanínhydroxyláza (PAH) reguluje intermediárny metabolizmus fenylalanínu (Phe) premenou Phe na tyrozín (Tyr). Nedostatok PAH spôsobuje hyperfenylalaninémiu (HPA) a fenylketonúriu (PKU), a najmä vysoké hladiny fenylalanínu môžu viesť k dysfunkcii mozgu. Preto môže byť enzýmová substitučná liečba účinná u pacientov s PKU.

Pegvaliase (Palynziq) je enzým, ktorý metabolizuje fenylalanín (Phe), čím nahrádza zníženú aktivitu enzýmu PAH. Pegvaliáza pozostáva z rekombinantnej fenylalanín amónnej lyázy (PAL), ktorá je spojená s metoxypolyetylénglykolom (PEG), čo predlžuje jej polčas in vivo. Mechanizmus Pegvaliase spočíva v tom, že enzým PAL metabolizovaný Phe katalyzuje transformáciu Phe na kyselinu transchinovú a amoniak, ktoré sa metabolizujú v pečeni a potom sa vylučujú močom. Rekombinantný PAL, ktorý je homotetramérnym proteínom s molekulovou hmotnosťou 62 kD na monomér, je produkovaný v upravených baktériách Escherichia coli (E. coli) s plazmidom nesúcim gén PAL z Anabaena variabilis. A Pegvaliase (Palynziq) vyvinula spoločnosť BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma ponúka jednorazové riešenie CDMO pre PAL

Potrubie PAL

Generické meno	Názov značky / alternatívny názov	Výrazový systém	indikácia	Výrobca	Fáza výskumu a vývoja
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenyláza, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenylketonúria (PKU)	BioMarin	Schválenie
CDX-6114	Terapeutický enzým fenylketonúrie, CDX 6114	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	Codexis, Nestlé	Fáza I
Erytrocyty zapuzdrené fenylalanínom amónnou lyázou	EryPAL, PAL zapuzdrený v erytrocytoch EryDel, EryDel	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	EryDel	Predklinické
PJ008	Čaká na aktualizáciu	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Predklinické
Labafenogén marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, labafenogén marselecobac	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	Synlogic	Fáza II
Domofenogén zalfaparvové	BMN307	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fáza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	Spoločnosť Moderna, Inc.	Predklinické
Génová terapia	Čaká na aktualizáciu	Čaká na aktualizáciu	Fenylketonúria (PKU)	Spoločnosť Genzyme Corp.	Predklinické

Všetky kategórie

Lyáza fenylalanínu amoniaku (PAL)

Metóda