דף הבית > מודליות > אצידים גרעיניים > RNA מוסר (mRNA) > תרפיות mRNA למחלת אסיד מתילמאלוני
nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
מחלת חומצה מתיילמאלונית (MMA), הידועה גם כמחלת אורין חומצה מתיילמאלונית, היא קבוצה של הפרעות נסיבותיות שגרם להן הוא מוטציות בגנים שמשתנות בצורה אוטוזומלית רציפה. אנשים עם מחלה זו אינם מסוגלים לעבד את החלקים מסוימים של חלבונים וחלקי שומנים בצורה הנכונה, מה שגורם לאיסוף של חומצה מתיילמאלונית (חומר רעיל) בדם ובשתן ולקיום מצב קשה שנקרא אירועים של התדרדרות או משבר מתבולי. נכון לעכשיו אין טיפול מאושר למחלת חומצה מתיילמאלונית.
מחסור בענזים מתיילמאלוני-CoA מוטאז (שמקודד על-ידי הגן האנושי MUT) הוא הגורם העיקרי למחלת חומץ מתיילמאלוני (כ-60% מהמקרים), והחלפת ענזים או תרופות מבוססות mRNA של MUT הן תרופות העדיפה.
במודלים של חיות, מחקרים מוקדמים של הוכחת מושג הראו כי תרapiות mRNA גם כן מתאימות לטיפול בפרעות מטבוליות נדירות כמו אצידמיה מתילמלונית מבודדת (MMA). mRNA-3704 ו-mRNA-3705, שני מועמדים לתרapiות MMA המבוססות על mRNA, התגלו על ידי Moderna, והן קודדות את האנזים הפונקציונלי מתילמלוניל-CoA מוטאז. mRNA-3704 ו-mRNA-3705 נוסחו עם חלקיק ננוי שומני (LNP).
mRNA-3705 נמצא כעת במחקרים קליניים. דווח כי mRNA-3705 נבדק במחקר של שלב 1/2 (מחקר מסלול) בו קיבלו 11 משתתפים 221 מנות של mRNA-3705. עד כה, כל המשתתפים בחרו להשתתף במחקר המשך פתוח ללא גישה. עד כה, mRNA-3705 זכה בדרך כלל בכושר סובלנות טוב ולא נסגרו מחקרים בגלל בטיחות או מקיימים קריטריונים של רעלות מוגבלת לפי הפרוטוקול.
|
|
|
|
דרגה |
תוצרי עבודה |
מפרט |
יישומים |
|
לא GMP |
חומר פעיל, mRNA |
0.1~10 מ"ג (mRNA) |
מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות |
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
|||
|
GMP, סטרילי |
חומר פעיל, mRNA |
10 מ"ג~70 גרם |
תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי |
|
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים |
|
שם קוד |
חלבון מטרה |
סימנים |
יצרן |
השלב האחרון |
|
mRNA-3705 |
מתילמאלוניל-CoA מוטאז |
חומצת מתילמאלונית |
Moderna |
שלב II |
|
mRNA-3704 |
מתילמאלוניל-CoA מוטאז |
חומצת מתילמאלונית |
Moderna |
שלב I/II |
Yaohai Bio-Pharma התמקדה בפתרונות פתרונות CRDMO מיקרוביולוגיים במשך 14 שנים. אנו מספקים שירותים של ביולוגיים משלבים אחד ללקוחות ברחבי העולם.
No. 801, Jiankang Avenue, Taizhou, Jiangsu, China
Copyright © Yaohai Biopharmaceutical Co., Ltd. All Rights Reserved | מדיניותICY
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN