nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
הגוף האנושי יכול לשמש על ידי mRNA לתרגם ולקודד חלבונים תרפיים כמו חלבוני שכבת, תוך-תאיים, תוך-מיטוכונדריאליים וחלבונים שמופרשים. תרפיה להחלפת חלבון מבוססת mRNA מספקת גישה מוגבלת לריפוי של מגוון מחלה.
ניסויי קליניקה הראו כי תרופות מבוססות mRNA יכולות לשמש באיזום לב (AZD8601, VEGF mRNA), בחוסר אורנין טרנסקרבמיילז (ARCT-810, OTCase mRNA), במחלת חומצה מתיילמלונית (mRNA-3705, MUT mRNA), בחוסר חומצה פרופיונית (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), ובתסמונת דלקת ריאות (MRT-5005 ו-VX-522, CFTR mRNA).
בנוסף, mRNA מקודד ישירות לאנטיבודים (לדוגמה, אנטיבודים ניטרלים, שברים של אנטיבודים ו-nano-antibodies) למניעת וטיפול בעדויות וירוסיות ובסרטן. האנטיבודים האלה מזהים באופן ספציפי וירוסים, חיידקים ותאים סרטניים / גידולים ומתחברים אליהם באמצעות שרשרת משתנה ארוכה, מה שמגלה את יעילותו למניעת וטיפול בסARS-CoV-2, HIV וכן במודלים בעלי חיים וטומורים אנושיים.
|
|
|
דרגה |
תוצרי עבודה |
מפרט |
יישומים |
לא GMP |
חומר פעיל, mRNA |
0.1~10 מ"ג (mRNA) |
מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
|||
GMP, סטרילי |
חומר פעיל, mRNA |
10 מ"ג~70 גרם |
תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים |