nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
הומצאה על ידי Omega, המפעיל האפיגנומי הוא תרופה מבוססת mRNA שתוכנת כדי לספק מטרה מדויקת מאוד של סדרות ייחודיות בתוך הגנום, אשר יכולה לשלוט באופן מתואם בביטוי גני במשך תקופות מותאמות כדי לתת אפשרויות חוץ מה"כל קיים" או "כל כבוי". באמצעות פעולת פרה-טרנסקריפציה ברמות הגבוהות ביותר של רגולציה גנית, מפעילים מבוססי mRNA מיועדים להתגבר על אוטו-רגולציה התאמה בדרך כלל קשורה למונע מחלה מפתח, כולל אלו שהייתה להם היסטוריה של אי-טיפול על ידי שיטות קונבנציונליות.
כמתקדמת הראשונה בקטגוריית שליטה אפיגנומית Omega, OTX-2002 נמצאת כעת בשלבי פיתוח לטיפול בסרטן כבד תאי (HCC). OTX-2002 מיועדת לשלוט ברמת הביטוי של c-MYC (MYC), באמצעות חלבונים מוצodedים mRNA מכוון כדי להפעיל שליטה אפיגנטית עם הפוטנציאל לעקוף את השליטה האוטורגולטורית של MYC. ה-FDA העניק ל-OTX-2002 מעמד של תרופה יתומה לטיפול בהצטברות HCC.
תרפיות mRNA נוספות כשליטי אפיגנום של Omega נחקרות במסגרת מחקרים קלאיניים מקדימים, כולל OTX-2101 (MYC) לטיפול בסרטן ריאות לא קטן התא, CXCL 1-8 להפרעות דלקתיות, HNF4A לשחזור הכבד ו-SFRP1 לצלקת.
|
|
|
דרגה |
תוצרי עבודה |
מפרט |
יישומים |
לא GMP |
חומר פעיל, mRNA |
0.1~10 מ"ג (mRNA) |
מחקר קדם-קליני כמו העברת תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים של יציבות מקדימה, פיתוח נוסחאות |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
|||
GMP, סטרילי |
חומר פעיל, mRNA |
10 מ"ג~70 גרם |
תַּרְבּוּץ חֲדָשׁ לחקירה (IND), רְשִׁיָה לניסוי קליני (CTA), סִפּוּק לניסוי קליני, בַּקָשַׁת רְשִׁיָה לִמְנָתִים ביולוגיות (BLA), סִפּוּק מסחרי |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA |
5000 פלחיות או מחטים מילוא-מוכנות / קרטיסים |
שם קוד |
גן מטרה |
סימנים |
יצרן |
השלב האחרון |
OTX-2002 |
MYC |
סרטן kanser גבישי כבד |
Omega Therapeutic |
שלב I/II |
OTX-2101 |
MYC |
סרטןسرطان ריאות לא קטן-תאי |
Omega Therapeutic |
לפני קליני |
CXCL 1-8 |
CXCL 1-8 |
הפרעות תזונתיות, חיסון |
Omega Therapeutic |
לפני קליני |
HNF4A |
HNF4A |
חידוש כבד |
Omega Therapeutic |
לפני קליני |
SFRP1 |
SFRP1 |
עלופיה |
Omega Therapeutic |
לפני קליני |