Također nazvana propionska acidurija, propionska acidoza (PA) je rijedak autosomno recesivni metabolički poremećaj koji je organska acidemija razgranatog lanca. Propionska acidemija rezultat je nedostatka propionil-CoA karboksilaze (deficijencija PCC), što je slično metilmalonskoj acidemiji koja nastaje zbog nedostatka metilmalonil-CoA mutaze. Bolesnici s propionskom acidemijom ne mogu ispravno preraditi određene proteine i masti, što rezultira nakupljanjem toksičnih tvari kao što je propionska kiselina u krvi/vodi, uzrokujući znakove i simptome propionske acidemije.
PCC enzimi uključuju alfa i beta podjedinice kodirane PCCA i PCCB genima; mutacije u obje kopije gena PCCA i PCCB rezultiraju nedostatkom enzima PCC. Mogući tretmani propionske acidemije mogu uključivati funkcionalnu enzimsku nadomjesnu terapiju ili PCC terapiju koja se temelji na mRNA.
Inkapsuliran LNP-om, mRNA-3927, vrsta mRNA lijeka, sadrži gene koji kodiraju PCCA i PCCB za ekspresiju aktivnih PCC enzima. mRNA-3927 osmislila je Moderna kako bi omogućila tijelu da obnovi PCC enzim koji nedostaje ili je nefunkcionalan, što dovodi do propionske acidemije. Moderna mRNA-3927 dobila je odobrenje za lijekove siročad, oznake rijetkih pedijatrijskih bolesti, brzu oznaku od FDA i oznaku lijeka siročad od EMA-e za liječenje propionske acidemije.
Trenutno je u tijeku studija faze 1/2 (prva studija na ljudima) za procjenu sigurnosti lijeka, farmakološke aktivnosti i terapeutske učinkovitosti mRNA-3927 kod pacijenata s genetski potvrđenom propionskom acidemijom. U svibnju 2023. Moderna je predstavila da se pokazalo da se mRNA-3927 općenito dobro podnosi u dozama ubačenim iz privremenih podataka studije faze 1/2.
Yaohai Bio-Pharma nudi sveobuhvatno rješenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA Proizvodi
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNK
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP proizvodnja
- Aseptično punjenje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Isporučivi proizvodi po narudžbi
|
Razred
|
isporučeno
|
Specifikacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Pretklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, razvoj analitičke metode, predstabilne studije, razvoj formulacije
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Istraživački novi lijek (IND), odobrenje za kliničko ispitivanje (CTA), opskrba kliničkim ispitivanjima, zahtjev za licencu za biološki lijek (BLA), komercijalna opskrba
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
5000 bočica ili napunjenih štrcaljki/patrona
|
Cjevovodi za terapiju mRNA za propionsku kiselinu
|
Kodno ime
|
Ciljani protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
mRNA-3927
|
α i β podjedinice enzima PCC (PCCA i PCCB)
|
Propionska acidemija (PA)
|
moderan
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
