Nedostatak ornitin transkarbamilaze (OTC) je rijetka genetska bolest koja uzrokuje ozbiljne abnormalnosti u ciklusu uree. U svijetu postoji gotovo 10,000 XNUMX slučajeva prevalencije OTC nedostatka. Manjak OTC enzima u jetrenim stanicama dovodi do povišene razine amonijaka u krvi, što može uzrokovati napadaje, komu i smrt kod neliječenih pacijenata. Trenutačno FDA nije odobrila nikakav tretman za nedostatak OTC-a.
OTC proteinska nadomjesna terapija ili OTC mRNA terapija kandidati su za lijekove jer ekspresija OTC enzima u jetri pacijenata s nedostatkom OTC može vratiti normalnu aktivnost ciklusa, sprječavajući neurološka oštećenja i potrebu za transplantacijom jetre.
Za nedostatak OTC-a razvijena je mRNA terapija. ARCT-810 se temelji na lipidima posredovanoj LUNAR platformi za dostavu Arcturus, koja dostavlja OTC mRNA u stanice jetre i omogućuje im proizvodnju funkcionalnih OTC enzima. Arct-810 je pokazao povoljan sigurnosni profil i dobro se podnosio u studijama faze 1a (zdravi dobrovoljci) i faze 1b (pacijenti s nedostatkom OTC-a). Arcturus je trenutačno proveo fazu 2 studije višestrukih doza usmjerene na adolescente i odrasle osobe s nedostatkom OTC-a. US FDA odobrila je ARCT-810 oznaku lijeka siročad.
Moderna je u 2022. predstavila novi program za nedostatak ornitin transkarbamilaze (OTC) —— mRNA-3139 koja kodira OTC. A mRNA-3139 temelji se na sustavu isporuke lipidnih nanočestica (LNP).
Yaohai Bio-Pharma nudi sveobuhvatno rješenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA Proizvodi
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNK
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP proizvodnja
- Aseptično punjenje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Isporučivi proizvodi po narudžbi
|
Razred
|
isporučeno
|
Specifikacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Pretklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, razvoj analitičke metode, predstabilne studije, razvoj formulacije
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Istraživački novi lijek (IND), odobrenje za kliničko ispitivanje (CTA), opskrba kliničkim ispitivanjima, zahtjev za licencu za biološki lijek (BLA), komercijalna opskrba
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
5000 bočica ili napunjenih štrcaljki/patrona
|
Terapijski cjevovodi mRNA za OTC nedostatak
|
Kodno ime
|
Ciljani protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzim
|
Nedostatak ornitin transkarbamilaze (OTC).
|
Arkturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzim
|
OTC nedostatak
|
moderan
|
Predklinička
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
