Metilmalonska acidemija (MMA), poznata kao metilmalonska acidurija, skup je nasljednih poremećaja uzrokovanih mutacijama u genima koji se nasljeđuju autosomno recesivno. Osobe s metilmalonskom acidemijom ne mogu pravilno obraditi određene proteine i masne dijelove, što rezultira nakupljanjem metilmalonske kiseline (toksičnih tvari) u krvi i/ili urinu i ozbiljnom stanju poznatom kao događaji dekompenzacije ili metaboličke krize. Trenutno ne postoji odobreni tretman za metilmalonsku kiselinu.
Nedostatak enzima metilmalonske kiseline-CoA mutaze (kodiran ljudskim MUT genom) glavni je uzrok metilmalonske acidemije (oko 60% slučajeva), a enzimska nadomjesna terapija ili terapije temeljene na MUT mRNA daju lijekove izbora.
mRNA-3704 i mRNA-3705
U životinjskim modelima, pretkliničke studije dokaza koncepta pokazale su da su mRNA terapije također indicirane za liječenje rijetkih metaboličkih poremećaja kao što je izolirana metilmalonska acidemija (MMA). mRNA-3704 i mRNA-3705, dva kandidata za MMA terapiju temeljena na mRNA, otkrila je Moderna, a kodiraju za funkcionalni enzim metilmalonil-CoA mutazu. mRNA-3704 i mRNA-3705 formulirane su s lipidnim nanočesticama (LNP).
mRNA-3705 trenutno je u fazi kliničkih ispitivanja. Objavljeno je da je mRNA-3705 testirana u fazi 1/2 studije (Landmark studija) u kojoj je 11 sudionika primilo 221 dozu mRNA-3705. Do danas su svi sudionici odabrali sudjelovanje u naknadnoj studiji Open-Label Extension. Do sada je mRNA-3705 općenito stekla sposobnost dobrog podnošenja i nijedna studija nije prekinuta zbog sigurnosti ili ispunjavanja kriterija toksičnosti definiranih protokolom koji ograničavaju dozu.
Yaohai Bio-Pharma nudi sveobuhvatno rješenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA Proizvodi
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNK
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP proizvodnja
- Aseptično punjenje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Isporučivi proizvodi po narudžbi
|
Razred
|
isporučeno
|
Specifikacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Pretklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, razvoj analitičke metode, predstabilne studije, razvoj formulacije
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Istraživački novi lijek (IND), odobrenje za kliničko ispitivanje (CTA), opskrba kliničkim ispitivanjima, zahtjev za licencu za biološki lijek (BLA), komercijalna opskrba
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
5000 bočica ili napunjenih štrcaljki/patrona
|
mRNA terapijski cjevovodi za metilmalonsku kiselinu
|
Kodno ime
|
Ciljani protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonska acidemija
|
moderan
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonil-CoA mutaza
|
Metilmalonska acidemija
|
moderan
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
