Methylmalonic acidemija (MMA), poznata kao methylmalonova kiselinea, predstavlja skup nasljednih poremećaja uzrokovanih mutacijama u genima koji se nasleđuju na autosomalno-recesivan način. Osobe s methylmalonovom acidemijom nisu u stanju ispravno obraditi određene proteine i dijelove masti, što rezultira nagomilanjem methylmalonove kiseline (toksičnih tvari) u krvi i/ili moči te ozbiljnom stanju poznatom kao dekompenzacijski događaji ili metabolski krizi. Trenutno ne postoji odobrena terapija za methylmalonovu acidemiju.
Nedostatak enzima methylmalonova kiseline-CoA mutaze (koji je kodiran humanim MUT genom) jest glavnim uzrokommethylmalonove acidemije (oko 60% slučajeva), a zameniteljska terapija enzima ili MUT mRNA bazirane terapije nude lijekove po izboru.
mRNA-3704 i mRNA-3705
U modelima životinja, preklinički studiji dokaza koncepta su pokazali da su mRNA terapije također indikirane za liječenje rijetkih metaboljskih bolesti poput izolirane methylmalonike acidemije (MMA). mRNA-3704 i mRNA-3705, dva kandidata za MMA terapiju temeljene na mRNA, otkrili su se kod Moderna, koji kodiraju za funkcionalni methylmalonyl-CoA mutaze enzim. mRNA-3704 i mRNA-3705 formulirani su s lipidnim nanocesticama (LNP).
mRNA-3705 trenutno je u kliničkim ispitivanjima. Izvješćeno je da je mRNA-3705 testiran u fazi 1/2 studije (Landmark studija) u kojoj su 11 sudionika primilo 221 dozu mRNA-3705. Do danas, svi sudionici odabrali su da sudjeluju u nadaljnoj otvorenoj etiketnoj proširenje studije. Do sada, mRNA-3705 općenito ima dobro toleranciju, a nijedna studija nije prekinuta zbog sigurnosnih razloga ili ispunjenja protokolski definiranih kriterija toksičnosti ograničavanja doze.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinu Rešenja za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog cirkularnih RNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena saRNA sinteza
- Prilagođena circRNA sinteza
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj Procesa
- Proizvodnja prema GMP
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Prilagođeni Dostavljeni Proizvodi
|
Razred
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Prijave
|
|
ne-GMP
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Pre-stabilnost studije, Razvoj formulacije
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zahtjev za novim lijekom (IND), Ovlaštenje za kliničke ispite (CTA), Potpora za kliničke ispite, Zahtjev za licencu biološkog proizvoda (BLA), Trgovačka potpora
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašića ili prenapunjene šprice/ kartuše
|
potpisi mRNA terapije za metilmalonov kiselinemiju
|
Kodni naziv
|
Ciljni proteин
|
Znakovi
|
Proizvođač
|
Najnovije stanje
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutaza
|
Metilmalonov kiselinemij
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutaza
|
Metilmalonov kiselinemij
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
