terapeutski mRNA za Mukoviscidozu

Modalitet

terapeutski mRNA za Mukoviscidozu

Cistična fibroza (CF) je redka genetska bolest koja nastupa na autosomalno-recesivan način i utječe na pluća i gastrointestinalsni sustav, što uzrokuje disfuncije disanja i probava. Uzrok bolesti leži u mutacijama koje uništavaju funkciju oba kopija (alela) gene koji kodiraju CFTR (cistični fibroza transmembrani regulator) protein.

CFTR protein regulira prijevođenje soli (uključujući bikarbonatneione) i vode kroz epitelijalne ćelijske membraane; mutacije u CFTR gene ometaju normalnu funkciju kanala za kloridneione, što rezultira oštećenjem prijevođenja sluzovitog tkočina u epitelijalnom sloju pluća, šećere i drugih organa, uzrokujući cističnu fibroz.

Izraz funkcionalne kopije CFTR mRNA u plućima pacijenata s vrećastom bolešnjivosti može vratiti funkciju CFTR i poboljšati progresiju plućne bolesti. Neke mRNA temeljene terapije, uključujući MRT5005, ARCT-032 i VX-522, trenutno su u fazi ispitivanja u prekliničkim i kliničkim studijama.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) je identificirao vodeći kandidat MRT5005, mRNA kodon optimiziranu za CFTR proteina, kao najbolji lijek za liječenje vrećaste bolešnjivosti. MRT5005 se upotrebljava kao aerosol oblikovan od LNP u obliku aerosola koji se nebulizira (dostava inhalacijom) i ciljani su mRNAs koji mogu biti dostavljeni izravno do disnim puteva.

In vitro i in vivo eksperimenti s koristenjem članaka ludskog embrijonalnog bubrega i životinja koje ne izražavaju CFTR dokazuju izraz CFTR-a nakon disanja MRT5005. U studiji RESTORE-CF (faza 1/2) jedna doza MRT5005 je upravljana pacijentima s cističnom fibrozom na tri razina doze (8, 16 i 24 mg). MRT5005 je bio dobro toleriran u dozama od 8 mg i 16 mg, a niti jedan od tih doza nije uzrokovalo ozbiljne nuspojave.

ARCT-032

Acturus razvija ARCT-032 temeljen na platformi LUNAR Lipid Spray, koja kodira za proteini CFTR kao terapeutska strategija za cističnu fibrodu. ARCT-032 je potpuno poslan u putnjaku epitelij, a funkcionalni CFTR protein je izražen, što je pokazano in vivo testom. Dobi Orphan Drug Designation i Rare Pediatric Disease Designation od strane U.S. Food and Drug Administration. Faze I studije ARCT-032 trenutno su u tijeku.

VX-522

Vertex, u suradnji s Modena, razvija još jednu CFTR mRNA temeljenu terapiju, VX-522, za liječenje pacijenata s mukoviscidozom koji imaju neaktivne CFTR proteine; VX-522 također se daje inhalacijom CFTR mRNA inkapsulirane u NLP koja se dostavlja do pluća. 7. siječnja 2024., Vertex je objavio završetak dijela ispita VX-522 1/2 (jednodozni dio) faze I i početak ponovnog doziranja (MAD) dijela ispita.

Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinu Rešenja za RNA

Katalog RNA proizvoda

Katalog mRNA proizvoda
Katalog saRNA proizvoda
Katalog cirkularnih RNA proizvoda

Prilagođena sinteza RNA

Prilagođena sinteza mRNA
Prilagođena saRNA sinteza
Prilagođena circRNA sinteza

mRNA CDMO usluge

Razvoj Procesa
Proizvodnja prema GMP
Sterilno ispunjavanje i završna obrada
Analiza i testiranje

Prilagođeni Dostavljeni Proizvodi

Razred	Isporučivi	Specifikacija	Prijave
ne-GMP	Lijekoviti tvar, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Pre-stabilnost studije, Razvoj formulacije
	Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
GMP, Sterilnost	Lijekoviti tvar, mRNA	10 mg~70 g	Zahtjev za novim lijekom (IND), Ovlaštenje za kliničke ispite (CTA), Potpora za kliničke ispite, Zahtjev za licencu biološkog proizvoda (BLA), Trgovačka potpora
	Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA	5000 flašića ili prenapunjene šprice/ kartuše

mRNA terapeutski cijevi za Mukoviscidozu

Kodni naziv	Ciljni proteин	Znakovi	Proizvođač	Najnovije stanje
MRT5005	CFTR proteini	Vezigarna fibroza	Translate Bio, Sanofi	Faza I/II
ARCT-032	CFTR proteini	Vezigarna fibroza	Arcturus Therapeutics	Faza I
VX-522, mRNA-3692	CFTR proteini	Vezigarna fibroza	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Faza I
RCT2100	Čeka ažuriranje	Čeka ažuriranje	ReCode Therapeutics	Preklinički

Sve kategorije

terapeutski mRNA za Mukoviscidozu

Modalitet