Nedostatok ornithinu transkarbamylázu (OTC) je vzácna genetická choroba, ktorá spôsobuje vážne poruchy v morkovom cykle. Globálne je počet prípadov nedostatku OTC podľa jeho prevalence takmer 10 000. Nedostatok enzýmu OTC v печienkových bunkách spôsobuje zvýšené úrovne amóniu v krvi, čo môže spôsobiť konvulzie, kómu a smrť u nezaobstaraných pacientov. Momentálne nie je schválené žiadne liečebné prostriedky FDA pre nedostatok OTC.
Kandidátmi na lieky sú terapie náhradou proteínu OTC alebo mRNA OTC, pretože vyjadrenie enzýmu OTC v печieni pacientov s nedostatkom OTC môže obnoviť normálnu činnosť cyklu, prevencia neurologických poškodení a potreby transplantácie печienky.
Pre nedostatok OTC sa vyvíja mRNA terapia. ARCT-810 je založená na lipidovom LUNAR dodávacom systéme spoločnosti Arcturus, ktorý dodáva OTC mRNA do pečeňových buniek a umožňuje im produkovať funkčné OTC enzymy. ARCT-810 ukázal príznivý bezpečnostný profil a bol v fáze 1a (zdraví dobrovoľníci) a fáze 1b (pacienti s nedostatkom OTC) dobře tolerovaný. Momentálne spoločnosť Arcturus realizuje fázu 2 štúdie s viacnásobnou dávkou namierenú na adolescentov a dospelých s nedostatkom OTC. US FDA udeliła ARCT-810 status lieku na redké ochorenia.
Moderna spustila v roku 2022 nový program pre nedostatok ornithinu transkarbamylátu (OTC) —— mRNA-3139 kodujúceho OTC. mRNA-3139 je založená na systéme dodávania lipidových nanocastic (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné Riešenia pre RNA
Vlastné Dodávky
|
Stupňovanie
|
Výstupy
|
Špecifikácia
|
Aplikácie
|
|
ne-GMP
|
Liečivá látka, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinická výskum, ako je transfekcia buniek, Vývoj analytických metód, Predstabilizačné štúdie, Vývoj formulácie
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Liečivá látka, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žiadosť o nový liekový produkt (IND), Autorizácia klinických skúšok (CTA), Zásoby na klinické skúšky, Žiadosť o licenciu biologického lieku (BLA), Komerčné zásoby
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampuliek alebo prednaplnených šypôv/kartáčikov
|
potrubie mRNA terapeutik pre nedostatok OTC
|
Kódové meno
|
Cieľový proteín
|
Indikácie
|
Výrobca
|
Najnovšia fáza
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzym OTC
|
Chrbtivá nedostatočnosť Ornithine Transcarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Fáza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzym OTC
|
Nedostatočnosť OTC
|
Moderna
|
Predklinická fáza
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
