Methylmalonic acidémia (MMA), známa aj ako methylmalonic acidúria, je skupina geneticky predavaných porúch spôsobených mutáciami v génoch, ktoré sa dedia v autosomálne recesívnom spôsobe. Osoby s methylmalonic acidémiou nemôžu spracovať určité proteíny a časti tuku správne, čo spôsobuje akumuláciu methylmalonic kyseliny (toxickej látky) v krvi a/alebo moči a vážny stav známý ako dekompenzácia alebo metabolické krízy. Momentálne nie je schválené žiadne liečebné prostriedky na methylmalonic acidémiu.
Nedostatok enzymu methylmalonic acid-CoA mutase (kódovaný ľudským genom MUT) je hlavnou príčinou methylmalonic acidémie (asi 60 % prípadov), a enzyme replacement terapia alebo MUT mRNA založené terapie ponúkajú lieky na výber.
mRNA-3704 a mRNA-3705
V zvierateckých modeloch predklinické dokazové štúdie preukázali, že mRNA terapie sú tiež ukazateľné na liečbu vzácných metabolických porúch, ako je izolovaná methylmalonová kyselinosť (MMA). Dva kandidáti na mRNA terapiu MMA, mRNA-3704 a mRNA-3705, boli objavené spoločnosťou Moderna, kódovaním funkčného enzymu methylmalonyl-CoA mutazy. mRNA-3704 a mRNA-3705 sú formulované pomocou lipidových nanocastic (LNP).
mRNA-3705 sa momentálne nachádza v klinických skúškach. Bolo nahlásené, že mRNA-3705 bolo otestované v štúdií fázy 1/2 (Landmark štúdia), v ktorej 11 účastníkov dostalo 221 dávok mRNA-3705. Do dneska všetci účastníci vybrali pokračovať vo ďalšej otvorenej Open-Label Extension štúdii. Doteraz má mRNA-3705 obvykle dobrú toleranciu a žiadne štúdie neboli prerušené kvôli bezpečnostným problémom alebo splneniu protokolom definovaných kritérií toxických dávok.
Yaohai Bio-Pharma Ponúka Komplexné Riešenia pre RNA
Vlastné Dodávky
|
Stupňovanie
|
Výstupy
|
Špecifikácia
|
Aplikácie
|
|
ne-GMP
|
Liečivá látka, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinická výskum, ako je transfekcia buniek, Vývoj analytických metód, Predstabilizačné štúdie, Vývoj formulácie
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Liečivá látka, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žiadosť o nový liekový produkt (IND), Autorizácia klinických skúšok (CTA), Zásoby na klinické skúšky, Žiadosť o licenciu biologického lieku (BLA), Komerčné zásoby
|
|
Liekový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampuliek alebo prednaplnených šypôv/kartáčikov
|
Potrubia mRNA terapií pre methylmalonic acidemiu
|
kódové meno
|
Cieľový proteín
|
indikácie
|
Výrobca
|
Najnovšia fáza
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutáza
|
Methylmalonová acidémia
|
Moderna
|
Fáza II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutáza
|
Methylmalonová acidémia
|
Moderna
|
Fáza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
