Fenilalanina Amônia Liase (PAL)

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Fenilalanina Amônia Liase (PAL)

Uso Terapêutico da Fenilalanina Amônia Liase (PAL)

A hidroxilase de fenilalanina (PAH) regula o metabolismo intermediário da fenilalanina (Phe) convertendo Phe em tirosina (Tyr). A deficiência de PAH causa hiperfenilalaninemia (HPA) e fenilcetonúria (PKU), e, em particular, altos níveis de fenilalanina podem levar a disfunção cerebral. Portanto, a terapia de substituição enzimática pode ser eficaz para pacientes com PKU.

Pegvaliase (Palynziq) é uma enzima que metaboliza fenilalanina (Phe), substituindo a atividade reduzida da enzima PAH. A Pegvaliase consiste em fenilalanina amônia liase recombinante (PAL) que está ligada ao metoxipoliéter de glicol (PEG), o que prolonga sua meia-vida in vivo. O mecanismo da Pegvaliase é que a enzima PAL, que metaboliza Phe, catalisa a transformação de Phe em ácido quínico trans e amônia, que são metabolizados pelo fígado e depois excretados na urina. Sendo uma proteína homotetramérica com peso molecular de 62 kD por monômero, a PAL recombinante é produzida em bactérias modificadas Escherichia coli (E. coli) com um plasmídeo carregando o gene PAL de Anabaena variabilis. E a Pegvaliase (Palynziq) foi desenvolvida pela BioMarin Pharmaceuticals.

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Pipeline de PAL

Nome Genérico	Nome da Marca / Nome Alternativo	Sistema de Expressão	Indicações	Fabricante	Etapas de P&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonúria (PKU)	BioMarin	Aprovação
CDX-6114	Enzima terapêutica para fenilcetonúria, CDX 6114	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	Codexis,Nestlé	Fase I
Fenilalanina amônia liase encapsulada em eritrócitos	EryPAL, Eritrócito encapsulado PAL EryDel, EryDel	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	EryDel	Pré-clínico
PJ008	Aguardando atualização	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pré-clínico
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	Moderna, Inc.	Pré-clínico
Terapia Genética	Aguardando atualização	Aguardando atualização	Fenilcetonúria (PKU)	Genzyme Corp.	Pré-clínico

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