Caplacizumab (Cablivi) é um Nanoanticorpo humanizado direcionado ao fator von Willebrand (vWF), também conhecido como Anticorpo de Domínio Único (SdAb) ou Variável Pesada da Cadeia (VHH). O Caplacizumab foi meticulosamente desenvolvido pela Ablynx (uma subsidiária da Sanofi) e aprovado para tratar pacientes com purpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP), uma condição rara caracterizada por coágulos sanguíneos anormais em vasos sanguíneos pequenos. O Caplacizumab alvo é o domínio A1 do vWF, bloqueando sua interação com o receptor GpIb-IX-V plaquetário e prevenindo a formação de trombos ricos em plaquetas.
Caplacizumab, um Nanocorpo bivalente, é composto por duas unidades homólogas humanizadas ligadas por um linker de três alaninas. Ele é expresso em Escherichia coli (E. coli) por meio de tecnologia de DNA recombinante, resultando em um peso molecular aproximado de 28 kDa.
Caplacizumab é o primeiro medicamento aprovado que alvo vWF e trata a purpura trombocítica trombótica adquirida (aTTP). Ele também tem a distinção de ser o primeiro anticorpo de domínio único aprovado, marcando um marco notável nos pequenos biológicos.
Principais Marcas de Caplacizumab
Caplacizumab foi inicialmente descoberto pela Ablynx, uma empresa de biotecnologia fundada em 2001 especializada no desenvolvimento e comercialização de 'nanocorpos' em lhamas e outros camelídeos. Em uma jogada estratégica, a Sanofi concluiu a aquisição da Ablynx em janeiro de 2018 por €3,8 bilhões, triunfando sobre a concorrente Novo Nordisk, que havia apresentado várias ofertas pela empresa.
A eficácia e segurança do caplacizumab foram avaliadas com resultados positivos em pacientes com purpura trombocítica trombótica adquirida (aTTP) durante tanto o ensaio fase 2 TITAN quanto o subsequente ensaio fase 3 HERCULES.
Em 2018, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu sua primeira aprovação para o caplacizumab, em combinação com troca plasmática e imunossupressão, para tratar adultos que estão passando por um episódio de aTTP.
Em fevereiro de 2019, este marco regulatório foi seguido pela aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, endossando o Caplacizumab da Sanofi para o tratamento de aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Oferece Solução CDMO Completa para VHH/sdAb
Pipeline de VHH Anti-vWF
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Nome Genérico
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Nome da Marca / Nome Alternativo
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Sistema de Expressão
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Indicações
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Fabricante
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Etapas de P&D
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Caplacizumab-YHDP
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ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
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Escherichia Coli
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Púrpura Trombocitopênica Trombótica Adquirida (aTTP)
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Ablinx NV, Sanofi
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Aprovação
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Referência:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Primeira Aprovação Global. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Aprovação de Nanobody dá um impulso aos anticorpos de domínio. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
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