Sendo um sistema imunológico adaptativo procariota, CRISPR/Cas pode implantar DNA patogênico estrangeiro em genomas bacterianos. A descoberta desse sistema revolucionou as estratégias de edição de genoma, pois a Cas9 pode ser direcionada a qualquer alvo desejado usando um RNA guia (gRNA) composto por uma sequência crRNA personalizada e tracrRNA fusionados juntos. Essa poderosa tecnologia oferece grande potencial para reverter doenças corrigindo mutações em doenças poligênicas, como doenças cardiovasculares.
O mRNA não é infeccioso nem uma plataforma de integração, e não há risco potencial de infecção ou inserção de mutações. Ele geralmente é entregue por LNP como um vetor não viral. Várias empresas, incluindo Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, desenvolveram tecnologias de edição gênica in vivo baseadas em mRNA e gRNA Cas9.
Intellia Therapeutics desenvolveu o NTLA-2001 para o tratamento da Amiloidose de Transtiretina (ATTR). A empresa recentemente recebeu aprovação IND da Food and Drug Administration dos EUA para iniciar um ensaio clínico de Fase III do NTLA-2001 para o tratamento de ATTR-CM, com um ensaio clínico significativo internacional começando no final de 2023.
CRISPR Therapeutics está desenvolvendo o CTX-310 para o tratamento de doenças cardiovasculares ateroscleróticas (ASCVD) e dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Oferece Solução Completa para RNA
Entregáveis Personalizados
|
Grau
|
Entregáveis
|
Especificações
|
Aplicações
|
|
não-GMP
|
Substância Medicamentosa, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Pesquisa pré-clínica, como transfeção celular, Desenvolvimento de métodos analíticos, Estudos pré-estabilidade, Desenvolvimento de formulação
|
|
Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
|
|
GMP, Estéril
|
Substância Medicamentosa, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Suprimento para ensaios clínicos, Biologic license application (BLA), Suprimento comercial
|
|
Produto Farmacêutico, LNP-mRNA
|
5000 frascos ou seringas pré-enchidas / cartuchos
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
