Sendo um sistema imunológico adaptativo procariótico, o CRISPR/Cas pode implantar DNA estranho causador de doenças em genomas bacterianos. A descoberta deste sistema revolucionou as estratégias de edição do genoma porque Cas9 pode ser direcionado para qualquer alvo desejado usando um RNA guia (gRNA) composto por uma sequência de crRNA personalizada e tracrRNA fundidos. Esta poderosa tecnologia oferece grande potencial para reverter doenças, corrigindo mutações em doenças poligênicas, como doenças cardiovasculares.
O mRNA não é infeccioso nem uma plataforma de integração, e não há risco potencial de infecção ou inserção de mutações. Normalmente é entregue pelo LNP como um vetor não viral. Várias empresas, incluindo Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, desenvolveram tecnologias de edição de genes in vivo baseadas em mRNA e gRNA Cas9.
A Intellia Therapeutics desenvolveu o NTLA-2001 para o tratamento da Amiloidose Transtirretina (ATTR). A empresa recebeu recentemente autorização do IND da Food and Drug Administration dos EUA para iniciar um ensaio de Fase III do NTLA-2001 para o tratamento de ATTR-CM, com um ensaio internacional significativo começando no final de 2023.
A CRISPR Therapeutics está desenvolvendo o CTX-310 para o tratamento de doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) e dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma oferece solução completa para RNA
Entregáveis personalizados
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Grade
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Entregas
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Especificação
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Aplicações
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não GMP
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Substância medicamentosa, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Pesquisa pré-clínica, como transfecção celular, desenvolvimento de métodos analíticos, estudos de pré-estabilidade, desenvolvimento de formulações
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Medicamento, LNP-mRNA
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BPF, Esterilidade
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Substância medicamentosa, mRNA
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10mg~70g
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Novo medicamento experimental (IND), Autorização de ensaio clínico (CTA), Fornecimento de ensaio clínico, Pedido de licença biológica (BLA), Fornecimento comercial
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Medicamento, LNP-mRNA
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5000 frascos ou seringas/cartuchos pré-cheios
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