Fenilalanina Amônia Liase (PAL)

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Fenilalanina Amônia Liase (PAL)

Uso terapêutico de fenilalanina amônia liase (PAL)

A fenilalanina hidroxilase (PAH) regula o metabolismo intermediário da fenilalanina (Phe), convertendo Phe em tirosina (Tyr). A deficiência de PAH causa hiperfenilalaninemia (HPA) e fenilcetonúria (PKU) e, em particular, níveis elevados de fenilalanina podem levar à disfunção cerebral. Portanto, a terapia de reposição enzimática pode ser eficaz para pacientes com PKU.

Pegvaliase (Palynziq) é uma enzima que metaboliza a fenilalanina (Phe), substituindo a diminuição da atividade da enzima PAH. A pegvaliase consiste em fenilalanina amônia liase recombinante (PAL) que está ligada ao metoxipolietilenoglicol (PEG), o que prolonga sua meia-vida in vivo. O mecanismo da Pegvaliase é que a enzima PAL metabolizada pela Phe catalisa a transformação da Phe em ácido transquínico e amônia, que são metabolizados pelo fígado e depois excretados na urina. Sendo uma proteína homotetramérica com peso molecular de 62 kD por monômero, a PAL recombinante é produzida em bactérias modificadas Escherichia coli (E. coli) com um plasmídeo carregando o gene PAL de Anabaena variabilis. E a Pegvaliase (Palynziq) é desenvolvida pela BioMarin Pharmaceuticals.

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Pipeline PAL

Nome genérico	Marca/Nome Alternativo	Sistema de Expressão	Indicações	Fabricante	Estágio de P&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilcetonúria (PKU)	BioMarin	Profissional
CDX-6114	Enzima terapêutica de fenilcetonúria, CDX 6114	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Codexis,Nestlé	fase I
Eritrócitos encapsulados com fenilalanina amônia liase	EryPAL, PAL encapsulado em eritrócitos EryDel, EryDel	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Ery Del	Pré-clínico
PJ008	Atualização pendente	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Chongqing Paijin Biotecnologia Co., Ltd.	Pré-clínico
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogen zalfaparvove	BMN307	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	BioMarin Farmacêutica, Inc.	Fase II
ARNm-3283	ARNm de PAL	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Moderna, Inc.	Pré-clínico
Terapia de genes	Atualização pendente	Atualização pendente	Fenilcetonúria (PKU)	Genzyme Corp.	Pré-clínico

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