A edição genética CRISPR é uma técnica usada em biologia molecular para modificar os genomas de organismos vivos. É baseado em uma versão simplificada do sistema de defesa antiviral bacteriano CRISPR-Cas9. Ao entregar a nuclease Cas9 complexada com um RNA guia sintético (gRNA) em uma célula, o genoma da célula pode ser cortado no local desejado. Isto permite que genes existentes sejam removidos e/ou novos adicionados in vivo.
Em termos mais técnicos, Cas9 é uma enzima dupla endonuclease de DNA guiada por RNA associada ao sistema imunológico adaptativo CRISPR em Streptococcus pyogenes. A técnica de edição do genoma CRISPR-Cas9 contribuiu significativamente para o Prêmio Nobel de Química em 2020, concedido a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna.
O primeiro medicamento baseado na edição do gene CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), foi aprovado em novembro de 2023 com o nome comercial Casgevy. É usado no Reino Unido para curar a doença falciforme e a talassemia beta. Em 8 de dezembro de 2023, o Casgevy foi aprovado nos Estados Unidos pelo FDA. Casgevy é um tratamento pioneiro direcionado ao gene BCL11A e foi descoberto pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.
Casgevy é criado enriquecendo células autólogas para células CD34+ e, em seguida, editando o genoma ex vivo, introduzindo o complexo de ribonucleoproteína CRISPR/Cas9 (RNP) por eletroporação. O gRNA incluído no complexo RNP permite que o CRISPR/Cas9 faça uma quebra precisa da fita dupla do DNA em um sítio crítico de ligação do fator de transcrição (GATA1) na região intensificadora específica do eritróide do gene BCL11A.
Além do RNP, o DNA ou mRNA que codifica Cas9 e gRNA também está sendo investigado em ensaios clínicos.
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