Cas9 Nuclease

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A edição de genes CRISPR é uma técnica usada na biologia molecular para modificar os genomas de organismos vivos. Ela se baseia em uma versão simplificada do sistema de defesa antiviral CRISPR-Cas9 bacteriano. Ao introduzir o complexo de nucleases Cas9 com um RNA guia sintético (gRNA) em uma célula, o genoma da célula pode ser cortado em um local desejado. Isso permite que genes existentes sejam removidos e/ou novos adicionados in vivo.

Em termos mais técnicos, Cas9 é uma enzima endonuclease de DNA guiada por duplo RNA associada ao sistema imunológico adaptativo CRISPR em Streptococcus pyogenes . A técnica de edição de genoma CRISPR-Cas9 foi uma contribuição significativa para o Prêmio Nobel de Química em 2020, que foi concedido a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna.

O primeiro medicamento baseado em edição de genes CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), foi aprovado em novembro de 2023 com o nome comercial Casgevy. Ele é usado no Reino Unido para curar a doença falciforme e a talassemia beta. Em 8 de dezembro de 2023, o Casgevy foi aprovado nos Estados Unidos pela FDA. O Casgevy é um tratamento inovador que visa o gene BCL11A e foi descoberto pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.

O Casgevy é criado enriquecendo células autólogas para células CD34+, e então editando o genoma ex vivo introduzindo o complexo ribonucleoproteico (RNP) CRISPR/Cas9 por eletroporação. A gRNA incluída no complexo RNP permite que o CRISPR/Cas9 faça uma quebra precisa de dupla estrutura de DNA em um sítio de ligação de fator de transcrição crítico (GATA1) na região do enhancer específico de eritrócitos do gene BCL11A.

Além do RNP, o DNA ou mRNA codificando Cas9 e gRNA também está sendo investigado em ensaios clínicos.

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