Editace genu CRISPR je technika používaná v molekulární biologii k úpravě genomů živých organismů. Je založen na zjednodušené verzi bakteriálního antivirového obranného systému CRISPR-Cas9. Dodáním nukleázy Cas9 v komplexu se syntetickou vodicí RNA (gRNA) do buňky může být buněčný genom rozříznut na požadovaném místě. To umožňuje odstranit existující geny a/nebo přidat nové in vivo.
Technickěji řečeno, Cas9 je duální RNA řízený enzym DNA endonukleáza spojený s adaptivním imunitním systémem CRISPR v Streptococcus pyogenes. Technika úpravy genomu CRISPR-Cas9 byla významným přispěvatelem k Nobelově ceně za chemii v roce 2020, kterou získaly Emmanuelle Charpentier a Jennifer Doudna.
První lék založený na editaci genu CRISPR/Cas9, exagamglogen autotemcel (exa-cel), byl schválen v listopadu 2023 pod obchodním názvem Casgevy. Ve Spojeném království se používá k léčbě srpkovité anémii a beta talasémie. 8. prosince 2023 byl Casgevy schválen ve Spojených státech FDA. Casgevy je první léčba svého druhu zaměřená na gen BCL11A a byla objevena společnostmi Vertex Pharmaceuticals a CRISPR Therapeutics.
Casgevy je vytvořen obohacením autologních buněk o buňky CD34+ a následnou úpravou genomu ex vivo zavedením komplexu ribonukleoproteinu CRISPR/Cas9 (RNP) elektroporací. gRNA obsažená v komplexu RNP umožňuje CRISPR/Cas9 provést přesný zlom dvouřetězcové DNA na kritickém vazebném místě transkripčního faktoru (GATA1) v oblasti zesilovače specifické pro erytroidy genu BCL11A.
Kromě RNP je v klinických studiích zkoumána také DNA nebo mRNA kódující Cas9 a gRNA.
Yaohai Bio-Pharma nabízí jednorázové řešení CDMO pro nukleázu Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
