Epigenomický kontrolér, vyvinutý společností Omega, je terapie založená na mRNA naprogramovaná tak, aby poskytovala vysoce specifické cílení jedinečných sekvencí v genomu, které mohou ovladatelně modulovat genovou expresi po přizpůsobená trvání, aby poskytovaly jiné možnosti než „vše zapnuto“ nebo „vše vypnuto“. Prostřednictvím předtranskripčního působení na nejvyšších úrovních genové regulace jsou regulátory založené na mRNA určeny k překonání kompenzační autoregulace typicky spojené s klíčovými faktory ovlivňujícími onemocnění, včetně těch, které byly v minulosti konvenčními přístupy neléčitelné.
Jako první ve své třídě Omega Epigenomic Controller je OTX-2002 v současné době vyvíjen pro léčbu hepatocelulárního karcinomu (HCC). OTX-2002 je určen k regulaci úrovně exprese c-MYC (MYC) s využitím cílených proteinů kódovaných mRNA ke zprostředkování epigenetické regulace s potenciálem potlačit autoregulaci MYC. FDA udělil OTX-2002 označení Orphan Drug Designation pro léčbu HCC.
V předklinických studiích jsou zkoumána další mRNA terapeutika jako epigenomové regulátory Omega, včetně OTX-2101 (MYC) pro nemalobuněčný karcinom plic, CXCL 1-8 pro zánět, HNF4A pro regeneraci jater a SFRP1 pro alopecii.
Yaohai Bio-Pharma nabízí komplexní řešení pro RNA
Vlastní dodávky
|
Stupeň
|
Dodávky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
non-GMP
|
Léčivá látka, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Léčivá látka, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/náplní
|
mRNA Pipelines jako epigenomický kontrolér
|
Krycí jméno
|
Cílový gen
|
Indikace
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
OTX-2002
|
MOJE C
|
Hepatocelulární karcinom
|
Omega Terapeutické
|
Fáze I/II
|
|
OTX-2101
|
MOJE C
|
Nemalobuněčný karcinom plic
|
Omega Terapeutické
|
Předklinické
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Zánět, imunologie
|
Omega Terapeutické
|
Předklinické
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerace jater
|
Omega Terapeutické
|
Předklinické
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecie
|
Omega Terapeutické
|
Předklinické
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
