Jako prokaryotický adaptivní imunitní systém může CRISPR/Cas implantovat cizí DNA způsobující onemocnění do bakteriálních genomů. Objev tohoto systému způsobil revoluci ve strategiích úpravy genomu, protože Cas9 může být nasměrován na jakýkoli požadovaný cíl pomocí vodicí RNA (gRNA) složené z přizpůsobené sekvence crRNA a fúzované tracrRNA. Tato výkonná technologie nabízí velký potenciál zvrátit onemocnění opravou mutací u polygenních onemocnění, jako jsou kardiovaskulární onemocnění.
mRNA není infekční ani integrační platforma a neexistuje žádné potenciální riziko infekce nebo vložení mutací. Obvykle je dodáván LNP jako nevirový vektor. Několik společností, včetně Intellia Therapeutics a CRISPR Therapeutics, vyvinulo in vivo technologie úpravy genů založené na mRNA a Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics vyvinula NTLA-2001 pro léčbu transthyretinové amyloidózy (ATTR). Společnost nedávno obdržela povolení IND od amerického Úřadu pro potraviny a léčiva, aby zahájila fázi III studie NTLA-2001 pro léčbu ATTR-CM, přičemž významná mezinárodní studie začne na konci roku 2023.
CRISPR Therapeutics vyvíjí CTX-310 pro léčbu aterosklerotického kardiovaskulárního onemocnění (ASCVD) a dyslipidémie.
Yaohai Bio-Pharma nabízí komplexní řešení pro RNA
Vlastní dodávky
|
Stupeň
|
Dodávky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
non-GMP
|
Léčivá látka, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilita
|
Léčivá látka, mRNA
|
10 mg až 70 g
|
Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka
|
|
Lékový produkt, LNP-mRNA
|
5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/náplní
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
