Jako prokaryotický adaptní imunní systém může CRISPR/Cas vsadit cizí patogenní DNA do bakteriálních genomů. Objevení tohoto systému revolučně změnilo strategie úpravy genomu, protože Cas9 lze směrovat na jakýkoli požadovaný cíl pomocí vodičového RNA (gRNA), která je složena z přizpůsobené sekvence crRNA a tracrRNA spojené dohromady. Tato mocná technologie nabízí obrovský potenciál k obrácení nemocí korrigováním mutací u polygenetických nemocí, jako jsou kardiovaskulární onemocnění.
MRNA není infekční ani integrační platforma a neexistuje žádné riziko infekce nebo vložení mutací. Obvykle je dodávána pomocí LNP jako nevirového vektora. Několik firem, včetně Intellia Therapeutics a CRISPR Therapeutics, vyvinulo technologie in vivo úpravy genů založené na mRNA a Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics vyvinula NTLA-2001 pro léčbu transthyretinové amyloidózy (ATTR). Společnost nedávno obdržela schválení IND od americké Agentury pro potraviny a léky k zahájení fázového III studie NTLA-2001 pro léčbu ATTR-CM, s významným mezinárodním pokusem začínajícím na konci roku 2023.
CRISPR Therapeutics vyvíjí CTX-310 pro léčbu aterosklerotické choroby srdce a cév (ASCVD) a dyslipidémie.
Yaohai Bio-Pharma Nabízí Kompletní Řešení pro RNA
|
Katalogové RNA produkty
- Katalogové mRNA produkty
- Katalogové saRNA produkty
- Katalog circRNA produktů
|
Vlastní syntéza RNA
- Vlastní syntéza mRNA
- Vlastní syntéza saRNA
- Vlastní syntéza circRNA
|
služby CDMO mRNA
- Vývoj procesu
- Výroba podle GMP
- Asceptické vyplňování a dokončování
- Analýza a testování
|
Vlastní Dodávky
|
Třída
|
Dodávané výsledky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
ne-GMP
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Předklinická výzkumná činnost, jako je transfekce buněk, Vývoj analytických metod, Předběžná studie stability, Vývoj formulace
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žádost o registraci nového léku (IND), Uznání klinického výzkumu (CTA), Zásobníky pro klinické výzkumy, Aplikace na licenci biologického léku (BLA), Komerční zásobování
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampulek nebo přednaplněných šroubovacích tub
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
