Propionová acidurie, též nazývaná propionová acidóza (PA), je vzácné autosomálně recesivní metabolické poruchy, která patří mezi větvené organické kyseliny. Propionová acidurie je důsledkem nedostatku enzymu propionyl-CoA carboxylázy (PCC deficiency), což je podobné methylmalonové acidurii vyplývající z nedostatku methylmalonyl-CoA mutase. Pacienti s propionovou acidurií nemohou správně zpracovávat určité bílkoviny a tuky, což vede ke sběru toxických látek, jako je propionová kyselina v krvi/vodě, způsobujících příznaky propionové acidurie.
Enzymy PCC zahrnují alfa a beta subunity kodované geny PCCA a PCCB; mutace v obou kopiích genů PCCA a PCCB vedou k nedostatku enzymu PCC. Možné léčby propionové acidurie mohou zahrnovat funkční enzymatickou substituční terapii nebo mRNA-bazovanou PCC terapii.
Zabalené LNP, mRNA-3927, druh léčiva mRNA, obsahuje geny kódující pro PCCA a PCCB pro výraz aktivních enzymů PCC. mRNA-3927 byla navržena společností Moderna tak, aby umožnila tělu obnovit chybějící nebo nefunkční enzym PCC, který způsobuje propionovou acidémii. Modernin mRNA-3927 získala status orphan drugu, označení pro vzácné dětské nemoci, rychlý průchod od FDA a status orphan drugu od EMA pro léčbu propionové acidémie.
Probíhá fázové studium 1/2 (první studie na člověku), které má posoudit bezpečnost, farmakologickou aktivitu a terapeutickou účinnost mRNA-3927 u pacientů s geneticky potvrzenou propionovou acidémií. V květnu 2023 představila Moderna, že mRNA-3927 je obecně dobře tolerovaná ve všech dávkách podle meziprázderních dat z fázové studie 1/2.
Yaohai Bio-Pharma Nabízí Kompletní Řešení pro RNA
|
Katalogové RNA produkty
- Katalogové mRNA produkty
- Katalogové saRNA produkty
- Katalog circRNA produktů
|
Vlastní syntéza RNA
- Vlastní syntéza mRNA
- Vlastní syntéza saRNA
- Vlastní syntéza circRNA
|
služby CDMO mRNA
- Vývoj procesu
- Výroba podle GMP
- Asceptické vyplňování a dokončování
- Analýza a testování
|
Vlastní Dodávky
|
Třída
|
Dodávané výsledky
|
Specifikace
|
Aplikace
|
|
ne-GMP
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Předklinická výzkumná činnost, jako je transfekce buněk, Vývoj analytických metod, Předběžná studie stability, Vývoj formulace
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilita
|
Látka pro léčivo, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Žádost o registraci nového léku (IND), Uznání klinického výzkumu (CTA), Zásobníky pro klinické výzkumy, Aplikace na licenci biologického léku (BLA), Komerční zásobování
|
|
Léčivový produkt, LNP-mRNA
|
5000 ampulek nebo přednaplněných šroubovacích tub
|
potrubí mRNA terapeutik pro propionovou acidemii
|
Kódové označení
|
Cílový protein
|
Příznaky
|
Výrobce
|
Nejnovější fáze
|
|
mRNA-3927
|
α a β podjednotky enzymu PCC (PCCA a PCCB)
|
Propionová acidemie (PA)
|
Moderna
|
Fáze I/II
|
CS
EN
AR
HR
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
