Terapeutické využití adenosindeaminázy (ADA)
ADA-SCID je podtyp těžké kombinované imunodeficience (SCID) způsobený dědičným deficitem adenosindeaminázy (ADA). Nedostatek ADA je primárně spojen s abnormalitami ve vývoji a funkci lymfoidů. Enzymová substituční terapie (ERT) byla schválena pro léčbu ADA-SCID.
Enzym ADA pocházející z hovězího střeva (Pegademase, Adagen) byl zaveden v roce 2007 s omezeními bezpečnosti a dostupného množství. V roce 2018 byla Elapegademase-lvlr (Revcovi), rekombinantní adenosindeamináza (rADA), vyvinuta společností Leadiant Biosciences a schválena FDA k léčbě pacientů s ADA-SCID.
Rekombinantní enzym ADA (rADA) v Elapegademase-lvlr (Revcovi) je založen na sekvenci aminokyselin skotu a rekombinantně exprimován v Escherichia coli (E. coli). Pro prodloužení jeho poločasu in vivo je rADA kovalentně konjugován s mPEG se sukcinimidylkarbamátovým linkerem a tvoří účinnou látku Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma nabízí jednorázové CDMO řešení pro adenosindeaminázu
Potrubí adenosindeaminázy (ADA).
|
Generický název
|
Název značky/Alternativní název
|
Výrazový systém
|
Indikace
|
Výrobce
|
Fáze výzkumu a vývoje
|
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: s deficitem adenosindeaminázy (ADA) související se závažnou kombinovanou imunodeficiencí (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
Odsouhlasení
|
|
Pegademase hovězí
|
Adagen, PEG-ADA
|
Neuplatňuje se (odvozeno z hovězího střeva)
|
ADA- SCID
|
Chiesi Farmaceutici
|
Odsouhlasení
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
