CRISPR editace genu je technika používaná v molekulární biologii k úpravě genomů živých organismů. Založena je na zjednodušené verzi bakteriálního systému CRISPR-Cas9 pro obranu proti virům. Díky dodání komplexu Cas9 nukleázy s syntetickým vodičovým RNA (gRNA) do buněk lze řezat genomy na požadovaném místě. To umožňuje odebrat stávající gene a/nebo přidat nové in vivo.
Ve více technickém slovníku je Cas9 enzym endonukleáza ovládaná dvojitým RNA, který je spojen s adaptivním imunitním systémem CRISPR u Streptococcus pyogenes . Technika editace genomu CRISPR-Cas9 byla významným přispěvkem k Nobelově ceně za chemii v roce 2020, která byla udělena Emmanuelle Charpentierové a Jennifer Doudnové.
První lék založený na editaci genů pomocí CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), byl schválen v listopadu 2023 pod obchodním názvem Casgevy. Používá se ve Spojeném království k vyléčení nemoci srpkovitých červených krvinek a beta talasemie. Dne 8. prosince 2023 byl Casgevy schválen v USA FDA. Casgevy je jedinečnou terapií zaměřenou na gen BCL11A a byl objeven společnostmi Vertex Pharmaceuticals a CRISPR Therapeutics.
Casgevy je vyvinut tak, že se obohacují autologní buňky pro CD34+ buňky a poté se provádí úprava genomu ex vivo za pomoci předání CRISPR/Cas9 ribonukleoproteinového (RNP) komplexu elektroporací. gRNA zahrnuté v RNP komplexu umožňuje CRISPR/Cas9 provést přesné dvojité praskliny v DNA na klíčovém místě vázaného transkripčního faktoru (GATA1) v erytroidálním specifickém regulačním oblasti genu BCL11A.
Kromě RNP se také zkoumají v klinických studiích DNA nebo mRNA kodující pro Cas9 a gRNA.
Yaohai Bio-Pharma nabízí kompletní CDMO řešení pro Cas9 nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
