A fenilalanin-ammoniak-liais (PAL) terápiás használata
A fenilalanin-hidroxiláz (PAH) szabályozza a fenilalanin (Phe) középfokú metabolizmusát, átalakítva Phe-t tyrosin (Tyr)-ra. A PAH hiányosság okozza a hiperfenilalaninemiat (HPA) és a fenilketonuriát (PKU), s különösen magas szintű fenilalanin vezethet agyi dysfunkcióhoz. Ezért az enzim helyettesítő terápia hatékony lehet a PKU-ban szenvedő betegeknek.
A Pegvaliase (Palynziq) egy olyan enzim, amely fenilanin (Phe)-t metabolizál, és kicseréli a csökkenő PAH enzimtevékenységet. A Pegvaliase rekombináns fenilanin-ammoniak-lyáz (PAL) szerves anyagot tartalmaz, amely metoksimetilpolietylen-glicol (PEG)-gel van összekapcsolva, ami meghosszabbítja az élettartamát élőlégi körülmények között. A Pegvaliase működési mechanizmusa, hogy a Phe-metabolizáló enzim, a PAL katalizálja a Phe trans-kvínisav és ammoniak közötti átalakulást, amelyeket a máj metabolizál, majd elhanyagolja az urinban. Homotetramerikus fehérjeként 62 kD molekulatömegű monomerenként a rekombináns PAL-t génmódosított baktériumokban termelik. Escherichia coli (E. coli) plazmid segítségével, amely a PAL gént tartalmazza az Anabaena variabilisztől. A Pegvaliase (Palynziq) a BioMarin Pharmaceuticals fejlesztette ki.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állásról CDMO Megoldást Kínál a PAL-hoz
PAL Folyamat
Közös Név
|
Vásárnév / Alternatív név
|
Kifejezési Rendszer
|
Mutatók
|
Gyártó
|
Kutatási és Fejlesztési Fázis
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilketonúria (PKU)
|
BioMarin
|
Jóváhagyás
|
CDX-6114
|
Fenilketonúria terapeuti enzymes, CDX 6114
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
Codexis,Nestlé
|
I. szakasz
|
Fenilalanin-ammoniak-lyáz zárt vörösvérsejtek
|
EryPAL, Vörösvérsejtben zárt PAL EryDel, EryDel
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
EryDel
|
Előklinikai
|
PJ008
|
Frissítés vár
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Előklinikai
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
Synlogic
|
II. fázis
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
II. fázis
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Előklinikai
|
Génterápia
|
Frissítés vár
|
Frissítés vár
|
Fenilketonúria (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Előklinikai
|