Az Omega által fejlesztett Epigenomic Controller egy mRNA-alapú terápia, amely programozva van olyan egyedi sorozatok pontos célozására a genomon belül, amelyek kontrollálhatóan modulálják a génkifejezést egyéni időtartamokra, így lehetőséget adnak másik választékra, mint a "minden be" vagy "minden ki". A transzkripció előtti művelet alkalmazásával a legmagasabb szintű génregulációban az mRNA-bázisú ellenőrzők célja, hogy felülmúljanak a kompenzációs önbemerítést, amely általánosan kapcsolódik a fő betegségindukátorokhoz, beleértve azokat is, amelyek historikusan nem kezelhetők voltak a konvencionális módszerekkel.
Az első az osztályban lévő Omega Epigenomic Controllerként, az OTX-2002 jelenleg fejlesztés alatt áll a hepatocelluláris carcinoma (HCC) kezelésére. Az OTX-2002 célja a c-MYC (MYC) kifejezési szintjének szabályozása, célzott mRNA-kódolt fehérjék használatával, amelyek epigenetikus szabályozást végzene, és lehetőséget teremtene a MYC autoreguláció felülmúlására. Az FDA Orphan Drug Designation-t járult ki az OTX-2002-nek az HCC kezelésére.
Egyéb Omega mRNA gyógyszertermékek epigenomic controllerként vizsgálat alatt állak előklinikai tanulmányokban, beleértve az OTX-2101 (MYC) nem kis sejtszámú tüdőrák esetén, a CXCL 1-8 az inflamációra, az HNF4A a májregenerációra, valamint az SFRP1 a hajveszteségre.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állomásos Megoldást Kínál az RNA-ra
Rendeltetési Terjesztés
|
Osztály
|
Átadandó Eredmények
|
Specifikáció
|
Alkalmazások
|
|
nem-GMP
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Előklinikai kutatás, például sejttranszfekció, Analitikus módszerfejlesztés, Előstabilitásvizsgálatok, Formulációs fejlesztés
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitás
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Kutatási új gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélye (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélyajánlás (BLA), Kereskedelmi ellátás
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
5000 vial vagy előtöltött sziring/kréta
|
mRNA épigenomic ellenőrzési folyamatok
|
Kódneve
|
Cél gén
|
Mutatók
|
Gyártó
|
Legújabb szakasz
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Hepatocellos carcinoma
|
Omega Therapeutic
|
I. és II. fázis
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Nem kis sejtszámú tüdőrák
|
Omega Therapeutic
|
Előklinikai
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Gyulladás, immunológia
|
Omega Therapeutic
|
Előklinikai
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Májregeneráció
|
Omega Therapeutic
|
Előklinikai
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Harapás
|
Omega Therapeutic
|
Előklinikai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
