Az Omega által kifejlesztett Epigenomic Controller egy mRNS-alapú terápia, amely a genomon belüli egyedi szekvenciák rendkívül specifikus célzására van programozva, amely szabályozhatóan modulálja a génexpressziót testreszabott időtartamokon keresztül, hogy az „all on” vagy „all off” mellett más lehetőségeket biztosítson. Azáltal, hogy a génszabályozás legmagasabb szintjén fejtenek ki pre-transzkripciós hatást, az mRNS-alapú kontrollerek célja, hogy felülmúlják a kompenzációs autoregulációt, amely tipikusan kulcsfontosságú betegségekhez kapcsolódik, beleértve azokat is, amelyek hagyományos megközelítésekkel korábban nem voltak kezelhetők.
Az OTX-2002-t, mint az első osztályú Omega epigenomikus vezérlőt, jelenleg a hepatocelluláris karcinóma (HCC) kezelésére fejlesztik. Az OTX-2002 célja, hogy szabályozza a c-MYC (MYC) expressziós szintjét, célzott mRNS által kódolt fehérjéket használva az epigenetikai szabályozás közvetítésére, ami felülírhatja a MYC autoregulációt. Az FDA Ritka Gyógyszer-megjelölést adott az OTX-2002-nek a HCC kezelésében.
Az Omega epigenomikus kontrollereiként egyéb mRNS-terápiákat preklinikai vizsgálatokban vizsgálják, beleértve az OTX-2101-et (MYC) a nem kissejtes tüdőrák kezelésére, a CXCL 1-8-at a gyulladásra, a HNF4A-t a májregenerációra és az SFRP1-et alopeciára.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
|
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
mRNS Pipelines, mint epigenomikus vezérlő
|
Kód név
|
Cél gén
|
Jelzések
|
Gyártó
|
Legújabb Stage
|
|
OTX-2002
|
MOSNI
|
Májtumor
|
Omega terápiás
|
fázis I/II
|
|
OTX-2101
|
MOSNI
|
Nem kissejtes tüdőrák
|
Omega terápiás
|
Preklinikai
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Gyulladás, immunológia
|
Omega terápiás
|
Preklinikai
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
A máj regenerációja
|
Omega terápiás
|
Preklinikai
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
alopecia
|
Omega terápiás
|
Preklinikai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
