Az ornithin transkarbamiláz (OTC) hiányossága ritka genetikai betegség, amely súlyos anomáliákat okoz a uréa-körben. Világszerte az OTC-hiányosság gyakorisága alapján közel 10 000 eset van. A печени lévő OTC-enzim hiánya vezet az vérben található ammoniak szint növekedéséhez, ami krampokat, kórospótlást és halált eredményezhet a kezelés nélkül maradó betegeknél. Jelenleg nincs olyan kezelés, amelyet az FDA jóváhagyott volna az OTC-hiányosság esetében.
Az OTC-proteín helyettesítő terápia vagy az OTC-mRNA terápia gyógyszermegoldások, mivel az OTC-enzim kifejezése a betegek печénében visszaállíthatja a normális körtevékenységet, megakadályozva a neurális károsodást és a печeniszerelés szükségességét.
Egy mRNA terápiát fejlesztek ki az OTC-szinkronhiány kezelésére. Az ARCT-810 az Arcturus LUNAR lipid-mediatált kézbesítési platformján alapul, amely OTC mRNA-t szállít a gyomirács-sejtökbe és lehetővé teszi nekik, hogy funkcionális OTC enzimat termeljenek. Az ARCT-810 kedvező biztonsági profilat mutatott és jól tolerált a 1a fázisban (egészséges önkéntesek) és a 1b fázisban (OTC-szinkronhiányos betegek). Jelenleg az Arcturus megkezdte a második fázisú többdózis-es tanulmányt, amely olyan fiatalokat és felnőtteket céloz meg, akik OTC-szinkronhiányosak. Az Egyesült Államok FDA-játkiértékelését kapta az ARCT-810 orphan gyógyszerként.
A Moderna 2022-ben indított egy új programot az ornithin transkarbamiláz (OTC) hiányosság ellen —— az OTC-kódoló mRNA-3139. Az mRNA-3139 lipidnanoparticula (LNP) kézbesítési rendszeren alapszik.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állomásos Megoldást Kínál az RNA-ra
Rendeltetési Terjesztés
|
Osztály
|
Átadandó Eredmények
|
Specifikáció
|
Alkalmazások
|
|
nem-GMP
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Előklinikai kutatás, például sejttranszfekció, Analitikus módszerfejlesztés, Előstabilitásvizsgálatok, Formulációs fejlesztés
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitás
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Kutatási új gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélye (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélyajánlás (BLA), Kereskedelmi ellátás
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
5000 vial vagy előtöltött sziring/kréta
|
mRNA Gyógyászati Folyamatos Pipelinerek OTC Hiányosságokra
|
Kódneve
|
Cél proteín
|
Mutatók
|
Gyártó
|
Legújabb szakasz
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzim
|
Ornitin Transkarbamilázis (OTC) hiányosság
|
Arcturus
|
II. fázis
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzim
|
OTC hiányosság
|
Moderna
|
Előklinikai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
