A prokariotikus alkalmazott immunrendszer, a CRISPR/Cas képes beilleszteni idegen betegségokozó DNA-t baktérium-génomekbe. Ez a rendszer felfedezése forradalmi változást hozott a gének szerkesztésére vonatkozó stratégiák terén, mivel a Cas9-et irányíthatóvá lehet tenni bármely kívánt célnál egy útmutató RNA (gRNA) használatával, amely egy személyre szabott crRNA-sorozat és tracrRNA összekapcsolásából áll. Ez a hatékony technológia nagy potenciált kínál betegségek megfordítására poligén betegségek, például a kardiovaskuláris betegségek mutációinak javításával.
Az mRNA sem fertőzéses, sem integrációs platform, és nincs fertőzési vagy mutációk beszúrásával járó kockázat. Általánosan LNP-ként szolgáltatják nem vírusvektorként. Több cég is, beleértve az Intellia Therapeutics és a CRISPR Therapeutics, fejlesztett élőlétben használható génmódosítási technológiákat az mRNA és Cas9 gRNA alapján.
Az Intellia Therapeutics fejlesztette ki az NTLA-2001 transthyretin amyloidózis (ATTR) kezelésére. A cég nemrégiben megkapta az IND engedélyt az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatóságától (FDA) az NTLA-2001 III. fázisú kísérletének elindítására ATTR-CM kezelésére, és jelentős nemzetközi kísérlet várható 2023 végén.
A CRISPR Therapeutics fejlesztette ki a CTX-310-t atherosklerotikus kardiovaskuláris betegség (ASCVD) és dislipidémia kezelésére.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állomásos Megoldást Kínál az RNA-ra
Rendeltetési Terjesztés
|
Osztály
|
Átadandó Eredmények
|
Specifikáció
|
Alkalmazások
|
|
nem-GMP
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Előklinikai kutatás, például sejttranszfekció, Analitikus módszerfejlesztés, Előstabilitásvizsgálatok, Formulációs fejlesztés
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitás
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Kutatási új gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélye (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélyajánlás (BLA), Kereskedelmi ellátás
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
5000 vial vagy előtöltött sziring/kréta
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
