Mivel prokarióta adaptív immunrendszer, a CRISPR/Cas képes beültetni az idegen betegségeket okozó DNS-t a bakteriális genomokba. Ennek a rendszernek a felfedezése forradalmasította a genomszerkesztési stratégiákat, mivel a Cas9 bármely kívánt célponthoz irányítható egy testreszabott crRNS-szekvenciából és egymáshoz fuzionált tracrRNS-ből álló irányító RNS (gRNS) segítségével. Ez a hatékony technológia nagy lehetőségeket kínál a betegségek visszafordítására azáltal, hogy korrigálja a poligén eredetű betegségek, például a szív- és érrendszeri betegségek mutációit.
Az mRNS nem fertőző és nem integrációs platform, és nem áll fenn a fertőzés vagy a mutációk beépülésének potenciális veszélye. Általában az LNP szállítja nem vírus vektorként. Számos vállalat, köztük az Intellia Therapeutics és a CRISPR Therapeutics mRNS-en és Cas9 gRNS-en alapuló in vivo génszerkesztési technológiákat fejlesztett ki.
Az Intellia Therapeutics a Transthyretin Amyloidosis (ATTR) kezelésére fejlesztette ki az NTLA-2001-et. A vállalat a közelmúltban kapott IND engedélyt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától, hogy elindítsa az NTLA-2001 III. fázisú vizsgálatát az ATTR-CM kezelésére, és egy jelentős nemzetközi vizsgálat 2023 végén kezdődik.
A CRISPR Therapeutics CTX-310-et fejleszt az atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegség (ASCVD) és a diszlipidémia kezelésére.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
|
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
