A test az mRNA-t használhatja terapeutikus fehérjék fordítására és kódolására, például transzmembrános, intraceluli, intramitokondriális és szekretált fehérjékre. Az mRNA-alapú proteinzámító terápia megfelelő alternatív gyógyászati lehetőséget kínál sokféle betegség esetén.
A klinikai vizsgálatok azt mutatták, hogy az mRNA-alapú terápiák alkalmazhatók a szívmuszkuláris izchemiában (AZD8601, VEGF mRNA), az ornitin transkarbamiláz hiányosságában (ARCT-810, OTCase mRNA), a metilmalonik savémia-ban (mRNA-3705, MUT mRNA), a propionik savémia-ban (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), valamint a cystic fibrosis-ban (MRT-5005 és VX-522, CFTR mRNA).
Ezenkívül, az mRNÁk közvetlenül kódolják az antitesteket (pl., neutralizáló antitestek, antitest-fragmentumok és nano-antitestek) virágírozási fertőzések és rák kezelésére és megelőzésére. Ezek az antitestek specifikusan felismerik a vírusokat, a baktériumokat és a rák/tumor sejtjeit, és hosszú változó láncokkal kötik össze őket, amely hasznos bizonyul SARS-CoV-2, HIV megelőzésére és kezelésére, valamint az állati modelleknek és emberi tumoroknak.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állomásos Megoldást Kínál az RNA-ra
Rendeltetési Terjesztés
Osztály
|
Átadandó Eredmények
|
Specifikáció
|
Alkalmazások
|
nem-GMP
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Előklinikai kutatás, például sejttranszfekció, Analitikus módszerfejlesztés, Előstabilitásvizsgálatok, Formulációs fejlesztés
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitás
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Kutatási új gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélye (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélyajánlás (BLA), Kereskedelmi ellátás
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
5000 vial vagy előtöltött sziring/kréta
|