A CRISPR-gén szerkesztés egy olyan technika, amelyet a molekuláris biológiában használnak az életben lévő szervezetek génszövetének módosítására. Egy egyszerűsített verziója a baktériumok CRISPR-Cas9 antivirális védőrendszerének. A Cas9 nukleáz és egy szintetikus útmutató RNA (gRNA) komplex kézbesítésével egy sejtbe, a sejt génomszövetét egy kívánt helyen el lehet vágani. Ez lehetővé teszi meglévő gének eltávolítását és/ vagy újakkal való kiegészítését in vivo.
Téchnikusabb kifejezésekkel fogalmazva, a Cas9 egy dupla RNA-vezérelt DNA-endonukleáz enzim, amely a CRISPR adaptív immunrendszerhez kapcsolódik a Streptococcus pyogenes -nél. A CRISPR-Cas9 gén szerkesztési technika jelentős hozzájárulást tett a 2020-es kémiai Nobel-díjhoz, amelyet Emmanuelle Charpentier és Jennifer Doudna kapott.
A CRISPR/Cas9-genezsúrítés alapján készült első gyógyszer, az exagamglogene autotemcel (exa-cel), 2023. novemberében kapott engedélyt a Casgevy kereskedelmi néven. A Gynekbeliországban használják a faleszkeringes betegség és a béta-talasztémia gyógyítására. 2023. december 8-án a Casgevyt az Egyesült Államokban az FDA engedélyezte. A Casgevy egyedülálló kezelés, amely a BCL11A gént célozza meg, és a Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics felfedezte.
A Casgevyt az autológius sejtek CD34+ sejtekkel való gazdagításával, majd a CRISPR/Cas9 ribonukleoproteinkomplex (RNP) bevezetésével elektroporáció útján történő genom-szerkesztéssel hozzák létre. Az RNP-ben található gRNA lehetővé teszi a CRISPR/Cas9 számára, hogy pontos DNA-kettős csatorna törést okozzon egy kulcsfontosságú transkripsiófaktor kötési helyén (GATA1) a BCL11A gén erytroid-specifikus enhanzor régiójában.
Az RNP mellett a Cas9 és a gRNA kódoló DNS-je vagy mRNA-ja is vizsgálat alatt áll klinikai próbákon.
Yaohai Bio-Pharma Kínál Egy Állásból CDMO Megoldást a Cas9 Nukleázhoz
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
